全球首个！“成都造”创新药针对多系统萎缩症，正式进入临床阶段

▲睿健医药

作为成都市的重点产业之一，成都生物医药产业近来好消息不断。10月24日，睿健毅联医药科技（成都）有限公司（以下简称“睿健医药”）宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已正式批准公司旗下NouvNeu004注射液的I-III期全周期临床试验申请，这标志着全球首个针对多系统萎缩症的细胞治疗产品正式进入临床阶段。

此外，成都海博为药业有限公司（以下简称“海博为药业”）也于近日宣布，已成功完成逾2亿元B轮融资，将用于公司多款重磅创新药的临床研究，以及多条临床前创新药研发管线的深入推进，加速公司创新药走向临床、商业化、国际化的进程。

将于12月起面向全国招募MSA患者

“多系统萎缩症（MSA）是一种进展迅速的成人神经退行性疾病，MSA的病理核心在于α-突触核蛋白异常聚集于寡突胶质细胞，导致髓鞘损伤和神经传导障碍，会逐步破坏多个关键脑区。”睿健医药有关负责人介绍，这一机制与帕金森病等神经退行性疾病存在本质区别，正因如此，常规神经疾病治疗策略对MSA往往收效甚微，多数患者在确诊后6~10年内面临生命危险，目前全球范围内尚无能够延缓或阻止疾病进展的特异性疗法上市。

据介绍，此次获批的NouvNeu004注射液，是一种化学诱导的功能加强型神经前体细胞，具备高效分泌神经营养因子的能力。NouvNeu004注射液采用了创新的“神经营养+神经重建”的复合治疗策略，复合作用机制包括注射液为病灶区域濒危细胞提供营养支持，阻止其进一步死亡；同时在多个病灶部位通过微环境诱导分化为神经细胞，实现系统性的神经修复与功能重建。

记者了解到，该临床试验将由北京天坛医院罕见神经疾病临床与转化中心联合开展，由我国神经疾病领域知名专家、首都医科大学附属北京天坛医院常务副院长王伊龙教授担任主要研究者。在试验药物“NouvNeu004”获准开展临床研究之际，各研究中心已全面启动前期准备工作，预计将于今年12月起面向全国招募MSA患者。

睿健医药首席医学官蔡萌博士表示，NouvNeu004的临床获批，不仅巩固了公司在神经退行性疾病领域的研发优势，更将为MSA患者提供前所未有的治疗选择。

目前，睿健医药在中枢神经系统疾病领域的全球竞争力正加速显现。其针对帕金森病的核心产品NouvNeu001，研发进度已稳居全球同类型管线第一梯队，并屡获国际认可：继2024年3月获得美国食品药品监督管理局（FDA）特殊豁免后，于同年6月再获FDA批准在美国及其他国家启动国际多中心I期临床试验。2025年8月15日，NouvNeu001更进一步，被FDA授予快速通道资格，成为全球首个获此认定的iPSC来源通用型帕金森细胞治疗产品。

海博为药业完成逾2亿元B轮融资

除了产品研发进度加快，资金的追捧也在印证着产业实力。海博为药业近日宣布，公司成功完成逾2亿元B轮融资。本轮融资由华盖资本领投，元生创投、道远资本、磐霖资本等机构跟投，老股东信成基金持续加码。浩悦资本担任本轮融资的独家财务顾问。

▲海博为药业

据介绍，本轮融资资金将主要用于海博为药业重磅创新药HBW-004285、HBW-012336、HBW-012462、HBW-3220、HBW-3210的临床研究，以及多条临床前创新药研发管线的深入推进，加速公司创新药走向临床、商业化、国际化的进程。

“经过6年的快速发展，海博为药业已经进入一个非常重要的上升阶段，本轮融资的超额完成，对确保公司多个重磅管线的顺利推进具有重大意义。”海博为药业董事长李英富博士表示，公司致力于打造中国原创、国际领先的创新药物，未来公司将再接再厉，全速推进在研项目的临床研究。

记者了解到，海博为药业是一家重点致力于靶向创新药研发的高成长性高新技术企业。公司聚焦肿瘤、疼痛、中枢神经系统疾病等多个热门领域，搭建了差异化的透脑药物开发平台，布局了十余条创新药研发管线，申请发明专利70余项，获得国内外授权29项。

红星新闻记者 王俊峰 图据受访企业

编辑潘莉