β-地贫创新治疗药罗特西普纳入医保目录，专家期待尽快实现医保落地

对于β-地贫患者来说，这个新春迎来一份大礼。根据最新公布的国家医保目录，百时美施贵宝旗下全球首个且目前唯一红细胞成熟剂注射用罗特西普（商品名：利布洛泽)被纳入国家医保目录，用于β-地中海贫血成人患者的治疗。新版国家医保目录预计于2023年3月1日正式实施，各地报销流程及时间以当地政府公告为准。

“红细胞成熟剂列入国家医保目录，意义重大。” 作为在地贫治疗领域深耕多年的领军人物之一，广西医科大学第一附属医院血液科主任赖永榕教授指出，罗特西普作为首款纳入国家医保目录的β-地贫创新治疗药物，有望显著减轻患者经济压力，降低输血负担，为更多患者提供创新治疗选择。

地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的具有遗传性、可致命的血液疾病，在华南尤其是两广地区高发。临床上以α和β-地中海贫血最为常见，现存的重型地贫成人患者多为β-地中海贫血。以往，成人患者一直面临血源紧张、输血祛铁治疗不规范、经济负担重等问题，导致并发症的发生和预期寿命的缩短。

作为十余年来首个针对β-地贫无效造血的创新药物，利布洛泽获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）优先审评审批并于2022年在国内获批上市。不同于传统输血及祛铁治疗，利布洛泽通过促进晚期红细胞成熟，有效降低输血依赖型β-地中海贫血患者的输血负担，同时显著降低患者血清铁蛋白，有望减少因铁过载导致的脏器损伤和死亡风险。

赖永榕教授指出，此次罗特西普纳入医保，将有助于进一步改善中国β-地贫患者的治疗现状，有望显著减轻患者经济压力，降低输血负担。从更广泛的角度来看，也为缓解社会血源紧张、改善患者生存困境、节约关键医疗资源带来积极意义，彰显了创新药物为患者及社会带来的临床和社会价值。

“重型地贫患者基本上出生3个月到半年就要输血，每个月要输一次到两次，儿童和成人患者所需的输血量不同，从1个单位到4个单位不等，而1个单位等于200毫升血量。” 赖永榕教授指出，“据统计，在地贫高发的区域，如广西南宁、贵港、玉林等城市，每年地贫患者的用血量占据当地临床用血的10%以上。”在血源紧张的情况下，地贫患者苦苦寻求稳定的输血治疗，是众所周知的事实。

另一方面，输血对地贫患者带来的最大的问题就是“铁过载”。“每输血200毫升就含有100毫克的铁，通常输血10次以上就会导致患者体内的‘铁过载‘。”赖永榕教授指出，“过量的铁沉积于心脏、肝脏、胰腺等各器官，会引起相关脏器的损伤，导致肝脾肿大、糖尿病、骨质疏松、生长发育障碍、不孕不育，严重时甚至可导致脏器功能衰竭，威胁生命。因此，输血依赖型地贫患者需配合祛铁治疗。

然而，由于对铁过载危害认知不足，祛铁药物可及性、使用便利性不足以及药物副作用等原因，很多患者因祛铁不规范，导致悲剧的发生。有研究显示，长期输血+祛铁，患者合并一个以上并发症发生比例高达58%。“以往如果没有很好的治疗，重型的β-地贫患者不输血治疗是活不过10岁的。只输血不祛铁的话，也活不过20岁。”赖永榕教授指出。

“在临床治疗中，让患者既能‘用得上’，又能‘用得起’，对患者才是最好的。”赖永榕教授指出，“创新治疗药物罗特西普纳入医保目录，为患者对抗疾病提供了有力武器。红细胞成熟剂的作用并非立竿见影。在治疗过程中，患者的血红蛋白不会一下子提高，需要长期坚持以减少输血频次、拉长输血间隔，进而减少输血负担以及铁沉积带来的危害。临床研究和诊疗实践显示，罗特西普能够显著降低患者输血负担，并且随着治疗时间的延长，更多患者从中获益。”

赖永榕教授表示：“未来，期待β-地贫创新治疗药物罗特西普可以尽快在全国各地实现医保落地，助力减轻患者负担，惠及更多患者。

【记者】严慧芳

【作者】 严慧芳

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