罗氏CD20单抗再获FDA批准

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（来源：药研网）

2026年5月8日，据neurologylive报道，美国FDA已批准罗氏旗下Genentech的静脉输注药物 Ocrevus（ocrelizumab），用于治疗10岁及以上、体重至少55磅（约25公斤）的复发缓解型多发性硬化症（RRMS）儿童患者。这表明高效抗CD20 B细胞疗法首次正式拓展至美国儿童多发性硬化领域。

儿童起病型多发性硬化症约占全球MS病例的3%至5%。与成人患者相比，儿童MS通常表现出更高的炎症活性、更频繁的疾病复发以及更显著的MRI病灶负担。由于疾病在神经系统发育阶段即开始进展，患者往往面临更长时间的疾病累积风险。因此，如何在疾病早期实现高效炎症控制、延缓神经功能损伤，一直是儿童MS治疗领域的重要挑战。

在此次批准之前，美国FDA在儿童RRMS领域批准的疾病修正治疗（DMT）选择十分有限。Genentech全球产品开发负责人兼首席医学官Levi Garraway博士表示，此次批准有助于填补10岁及以上儿童患者长期缺乏高效治疗方案的空白，并有望通过更强的疾病控制能力改善患者长期预后。

Ocrevus是一种靶向CD20阳性B细胞的人源化单克隆抗体。B细胞被认为在多发性硬化的炎症脱髓鞘及轴突损伤过程中发挥关键作用。通过选择性清除CD20阳性B细胞，Ocrevus能够有效抑制疾病相关炎症反应。

该药物最早于2017年获FDA批准用于成人复发型多发性硬化症（RMS）及原发进展型多发性硬化症（PPMS）治疗，并成为全球首个获批用于PPMS的疾病修正治疗药物。截至目前，Ocrevus仍是FDA唯一批准用于PPMS的治疗选择。

本次FDA批准主要基于III期OPERETTA 2研究结果。该研究为一项随机、双盲、双模拟、多中心III期临床试验，共纳入187例儿童RRMS患者。研究中，患者分别接受每24周一次600 mg静脉输注Ocrevus治疗，或每日一次口服fingolimod治疗。研究结果显示，Ocrevus在降低年化复发率（ARR）方面达到对fingolimod的不劣效性标准，并实现48%的相对ARR下降，显示出较强的疾病活动控制能力。

除临床复发指标外，MRI结果同样支持Ocrevus的高效性。研究数据显示，与fingolimod相比，Ocrevus显著减少新增或扩大T2病灶数量，并大幅降低钆增强T1病灶发生率。这表明该药物能够更有效地抑制中枢神经系统炎症活动。研究入组患者中位年龄为15岁，且多数患者在基线时已存在较高MRI疾病负担，进一步反映出儿童MS患者疾病活动性较强的临床特征。

安全性方面，OPERETTA 2研究显示，Ocrevus在儿童患者中的安全性特征总体与成人既往研究结果一致。研究期间未观察到新的安全性信号，严重不良事件和严重感染发生率均较低。Ocrevus组未出现因不良事件导致停药的情况，而输注相关反应及呼吸道感染仍为最常见的不良事件类型，但大多数反应程度较轻至中等，并能够恢复。

在更广泛的安全性认知中，Ocrevus的潜在风险仍需临床关注，包括输注相关反应及感染风险等。说明书中亦提示，对于活动性乙型肝炎病毒感染或既往对药物成分出现严重过敏反应的患者应避免使用。此外，尽管罕见，但仍需警惕进行性多灶性白质脑病（PML）、免疫球蛋白降低、严重肝损伤及潜在恶性肿瘤风险等不良事件。