有一款新药，同时在治六种癌

2023年12月，一笔交易在全球医药圈引发了震动。

美国百时美施贵宝（BMS），全球最大的制药公司之一。宣布以首付8亿美元、总额高达84亿美元的价格，取得了一款中国药物在全球范围内的开发和商业化权益[1]。

84亿美元。

这是迄今为止全球ADC领域单个药物资产有史以来最大的一笔交易。

这款药叫BL-B01D1，由成都药企百利天恒自主研发。

它到底有什么特别的地方，值得全球顶级药企花这么多钱？

很多患者头疼的事：耐药

做过癌症治疗的患者和家属，几乎都经历过同一件事：某种方案有效了一段时间，然后慢慢失效了。换药，又有效，再失效。到了最后，医生说：现有的方案基本都试过了。

这不是医生放弃了，也不是患者没配合好。这是肿瘤细胞的本能：它们会进化，会想办法逃脱药物的攻击。

而耐药，和一件事密切相关：癌细胞表面的"开关"。

癌细胞要生长、要增殖，需要接收外界的信号，这些信号通过细胞表面的特殊蛋白——受体——传递进去。常规靶向治疗的逻辑，是把其中一个受体"关掉"，切断信号，让癌细胞停止增殖。

但癌细胞很狡猾。一扇门被关掉，它会去敲另一扇门。EGFR这个受体被封锁了，它会转而激活HER3；HER3被打压了，它会从EGFR那边绕回来。两个受体之间可以互相补位，单独打一个往往按下葫芦浮起瓢，这也是很多靶向药最终耐药的重要原因[2]。

BL-B01D1的思路

BL-B01D1是一款双特异性ADC药物，简单说，它同时带着两把"钥匙"，能同时识别并结合EGFR和HER3这两个受体[2]。

两扇门同时被堵上，癌细胞想绕路就难多了。

而且它不只是堵门，结合之后，它会被癌细胞"吞"进去，在细胞内部释放化疗毒素，从内部摧毁癌细胞[3]。

这是ADC药物的独特优势：精准找到目标，然后在目标内部引爆。

作为目前全球进展最快、且唯一进入临床三期的靶向EGFR/HER3双抗ADC，BL-B01D1在新一代ADC研发领域具有重要地位[4]。

为什么它能用在这么多种癌症上

这是BL-B01D1让人印象深刻的另一个特点。

截至2025年3月，BL-B01D1已在全球同步推进9项三期关键注册临床试验，覆盖小细胞肺癌、非小细胞肺癌、乳腺癌、食管鳞癌、鼻咽癌及尿路上皮癌六大高发实体瘤领域[4]。

那为什么一个药能用在这么多不同的癌症里？

因为EGFR和HER3这两个靶点，不是某一种癌症专属的，它们在大多数上皮来源的肿瘤中都广泛表达——包括肺癌、乳腺癌、卵巢癌、尿路上皮癌等等[2]。

换句话说，这两个"开关"是很多癌症共同的弱点。找到共同弱点，一个药就有了跨癌种治疗的可能性。

这个药安全吗？副作用大不大？

这是大多数患者和家属看到一个新药时，第一个想知道的事。

2024年5月，全球顶级肿瘤学期刊《柳叶刀·肿瘤学》发表了BL-B01D1的首次人体I期临床研究结果，纳入了多种实体瘤患者。

根据这项研究以及后续多项临床数据，BL-B01D1最常见的副作用主要集中在血液系统，包括白细胞降低、贫血、血小板降低，以及消化道反应如恶心、呕吐、食欲下降，还有不同程度的脱发[2][8]。这些副作用在ADC类药物中属于已知、可预期的范围，临床团队有成熟的处理方案。

并且，在EGFR突变非小细胞肺癌患者的汇总分析中，因治疗相关不良事件而永久停药的比例仅为1.2%，未观察到治疗相关死亡事件，间质性肺病的发生率仅为0.6%且均为1级[8]。

这意味着大多数患者在出现副作用后，经过剂量调整或对症处理，可以继续接受治疗，而不是被迫停药。

小贴士：如何理解临床数据

1.2%的停药率在ADC类药物中属于较低水平，说明大多数患者能够耐受治疗。

但需要注意的是，I期临床的样本量相对有限，更完整的安全性数据还需要III期临床试验进一步验证。

它现在能用了吗？

目前BL-B01D1尚未在国内正式获批上市，但它并不是遥不可及的。

截至2025年3月，BL-B01D1已在全球同步推进9项三期关键注册临床试验，覆盖六大高发实体瘤领域[4]。其中，鼻咽癌适应症已于2025年10月在《柳叶刀》发表三期临床阳性数据[9]，国内多个适应症的上市申请正在推进中。

在获批上市之前，参与临床研究，是普通患者目前能接触到这款药物的唯一正规途径。而且，参与临床研究不需要自费购药，治疗费用由申办方承担，同时有专业的医疗团队全程监测，安全保障上反而比自费购买不明来源的药物更有保障。

报名BL-B01D1目前在国内针对多个癌种开展临床研究，包括但不限于：

• 局部晚期或转移性尿路上皮癌
• 铂耐药复发上皮性卵巢癌
• 局部晚期或转移性脊索瘤

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