中国创新药的新格局和新使命

文 | 名医大典 大河

2026年4月22日，距离全球最重磅的肿瘤学术盛会ASCO年会开幕还有一个多月，一组数据已在行业内激起了波澜——中国共有94项原创性研究成果入选ASCO口头发言环节，数量再创新高。中信证券随即发表研报指出，这标志着“中国创新药产业正加速走向创新研发的国际前列”。

这94项口头报告的背后，折射的是一个更宏大的图景：中国创新药产业正在经历从“填补空白”到“引领赛道”的历史性跃迁，它所构筑的新格局和承载的新使命，正深刻地重塑着中国在全球医药版图中的位势。

市场格局之变：国产创新药从“配角”走向“主角”

中国创新药产业近年来的最大突破，不是单个明星品种的崛起，而是整个市场格局的根本性改写。据药智网统计，2025年中国市场创新药销售额TOP10榜单中，国产创新药以压倒性优势占据9个席位。翰森制药的阿美替尼以55.3亿元销售额登顶榜首，成为2025年中国市场最畅销的创新药；艾力斯、百济神州、恒瑞医药等企业紧随其后，组成了国产创新药的第一梯队。榜单前十的总销售额合计超过265亿元，国产创新药已成为中国医药市场的绝对主导力量。

外资药企在中国创新药市场的长期垄断格局，至此已被彻底改写。而改变这一格局的根本动力，在于国产创新药的“硬核实力”——这批产品大多拥有“中国首款”乃至全球“同类最佳”的标签。阿美替尼是首款国产第三代EGFR-TKI抑制剂，其核心化合物专利因显著创新性，获得了中国专利领域的最高荣誉。百济神州的核心产品泽布替尼更是创造了历史：泽布替尼不仅是首个获得FDA批准在美国上市的中国本土研发抗癌新药，更在“头对头”全球III期临床数据中全面超越伊布替尼，成为全球唯一一款在PFS与ORR上双双战胜伊布替尼的BTK抑制剂。2025年，泽布替尼全球销售收入高达280.67亿元，其中中国市场实现24.72亿元。

从“填补空白”到“全球最优”，国产创新药用十年时间完成了这次跨越。中国创新药企业不仅能够解决“有没有”的问题，更开始回答“好不好”的挑战。

商业化之变：从研发突围到价值兑现

创新药的终极价值，不在于实验室的数据，而在于能否转化为可触及患者的产品、可兑现的商业价值。2025年以来，中国创新药产业正在经历一场深刻的“角色转换”——从“研发驱动”转向“商业化驱动”。

特宝生物的派格宾提供了标杆范式。2025年，派格宾实现销售收入30.91亿元，同比增长26.34%，占公司当期营收的83.65%。当年10月，派格宾获批全球首个以乙肝“临床治愈”为治疗终点的适应症——联合核苷（酸）类似物用于成人慢性乙型肝炎患者HBsAg持续清除，在治疗期结束并停止所有治疗药物24周后，31.4%的患者获得了HBsAg转阴的临床治愈结果。目前，中国的慢性乙肝病毒感染者约7000万，派格宾为这一庞大群体带来了根本性的治疗突破。

在资本市场，这一转型的成效同样明晰。据上交所披露的数据，28家科创板创新药公司2025年合计实现营收约740亿元，同比增长近30%，创历史新高；归母净利润约16亿元，首次实现整体扭亏为盈。2023年中国市场上国产创新药销售额TOP10中，百济神州的泽布替尼处于爬坡期；短短两年后，整个行业面貌焕然一新，从“烧钱研发”到“造血内生”的历史性转折已经出现。

全球化之变：从产品“出海”到能力“领跑”

国产创新药的全球化，正经历从“点状交易”向“系统性输出”的质变。

2026年第一季度，国家药监局发布的数据显示，我国创新药对外授权交易总额超过600亿美元，接近2025年全年总额的一半。交易数量同样可观：一季度共达成54笔海外授权协议，平均交易金额超11亿美元，首付款总额也同比大增近五成。

跨国药企与中国创新药企业的合作，不再局限于“买一个产品”，而是升级为“合作一条管线”的深度共创模式。石药集团与阿斯利康就长效GLP-1/GIPR等多肽组合达成授权合作，首付12亿美元，潜在总金额最高达185亿美元，创下中国药企BD纪录。信达生物与礼来签署88.5亿美元协议，采用“端到端共研”模式，信达生物负责研发，礼来主导大中华区以外权益——这标志着跨国药企对中国药企原始研发能力的高度肯定。

百利天恒则将国产创新药的全球化推向了新高度。该公司将EGFR/HER3双抗ADC新药的中国外全球权益授权给BMS，8亿美元首付款+最高84亿美元潜在总交易额，创下全球ADC领域对外授权单药总价纪录，也是中国创新药首个成功出海的“原创双抗ADC”产品。一位资深行业人士指出，从产品授权到平台共建，中国创新药产业的核心竞争力正在完成质的跃升——不再只是输出单个分子，而是输出了研发体系和知识产权的原创能力。

技术之变：前沿阵地走向“无人区”

如果说泽布替尼和阿美替尼的胜利，代表了国产创新药在成熟靶点上的“补位”成功；那么金唯科JWK010注射液的成功给药，则代表了国产创新药向着源头创新的“无人区”发起了真正意义上的冲锋。

2026年4月22日，由成都金唯科生物科技有限公司自主研发、用于治疗眼皮肤白化病1型（OCA1型）的JWK010注射液，在四川大学华西医院眼科顺利完成首例受试者给药，这是全球首例针对眼皮肤白化病1型（OCA1型）的眼科基因治疗临床给药。JWK010采用脉络膜上腔注射这一新型给药途径，以重组AAV为载体，将功能性酪氨酸酶基因精准递送至视网膜色素上皮细胞，从根本上恢复黑色素合成功能。长期以来，白化病患者因黑色素缺乏常伴重度视力低下、眼球震颤、斜视等症状，JWK010标志着这一长期不治之症迎来了真正的转机。

此前，白化病领域的基因治疗在全球范围内仍属空白，金唯科的这一突破，使中国在遗传性眼病基因治疗领域站到了全球最前沿。基因治疗、核酸药物、细胞治疗等新兴技术平台，正在逐渐成为国产创新药的“新主场”。

新使命：构建可持续的创新生态

回望国产创新药从2015年药品审评审批改革起步，短短十年，中国创新药完成了从仿制到跟随、从跟随到并跑、从并跑到部分领跑的“三级跳”。但站在新格局之上，这个行业也承载起了前所未有的新使命。

一是补齐“研发强、商业化弱”的产业链短板。 聚焦于研发布局的惯性下，国产创新药企业的商业化能力仍参差不齐。创新药的生命线，是从实验室“谈技术”到最终面向市场“算账”的全链条闭环。如何让“好药”可及——能够真正触达患者、进入医保、完成市场放量，与研发突破同等重要。

二是破解“专利悬崖”困境，构建产品梯次。 泽布替尼核心专利保护期预计在2034年左右到期，“下一个泽布替尼”在哪？百济神州的做法是高强度研发、多管线推进：2023年至2025年，其研发投入分别为128亿元、141亿元和155亿元，创下中国创新药企之最。以高强度研发投入，构建起抗肿瘤和慢性病领域的管线纵深，是应对“专利悬崖”的根本之道。

三是平衡国际化与本土化。 BD交易额的高速增长在前，但海外授权存在天然风险：少数品种授权收入极易导致企业未来业绩的大起大落。荣昌生物、科伦博泰等公司较早即确立了“海外授权+自主商业化”并重的双轨策略；部分企业也在探索跨境联合研发等深度合作模式，以增强对全球化造血能力的掌控。

四是资本与政策的联动效用。 “十五五”规划纲要将创新药产业提升至战略高度；“2026年政府工作报告”首次将生物医药定位为新兴支柱产业，并明确“十五五”期间将实施产业创新工程，推动生物医药成为新质生产力的重要引擎。药监与医保部门协同推进审评审批提速与支付端扩围，“研发-审批-支付-使用”的政策闭环正在日益完善。

五是前沿技术的原始创新能力构建。 过去十年，中国创新药的长足进步更多体现在已验证靶点的“快速跟进”。未来十年，唯有在基因治疗、核酸药物、蛋白降解、PROTAC等新模式上建立起真正的自主技术平台和专利壁垒，国产创新药才能在全球医药格局中掌握话语权。

名医大典董事长何世红指出，一项来自NMPA的数据背后，透露出行业的一个深层特征：截至2026年3月27日，我国当年已批准10款创新药，国产8款，进口仅2款。从用仿制药填补市场缺口起步，到在部分领域引领全球前沿，中国创新药行业正在还清历史的“欠账”。

犹记得2019年泽布替尼首次获得FDA批准时，行业内外的主流情绪是“终于被世界看到”的澎湃。七年后的今天，94项口头报告、1356.55亿美元年度授权总金额、18家股价涨幅超1000%的企业，共同描绘出的新格局是：中国创新药产业已经完成了从“被看见”到“坐上牌桌”，从“坐上牌桌”向“制定规则”的质变。

但新格局意味着新考验。当国产创新药“大单品”开始批量涌现、过去依赖“对外授权”的输血模式渐渐走向商业化兑现的时代，中国创新药产业需要回答的核心问题不再是“能不能做出创新药”，而是“如何持续系统地创造和转化为全球前列的创新”，以及“如何把这种创新固化为可持续、高质量的商业化能力”。

随着更多产品进入临床后期，百利天恒的全球首创ADC、金唯科的全球首个眼科基因疗法等前沿品种接连登台亮相，它们的临床数据读出节奏，将决定2026年下半年中国创新药在全球产业界的想象空间。对于整个行业而言，更大的使命在于：把眼前这一批FIC或BIC的星星之火，浇灌成可以燎原的产业体系。

2026年的新使命，不是捧回一两项技术突破的荣耀，而是将今日“点状”的惊艳转化成为中国医药产业系统性、可持续的全球竞争优势。