江苏
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本报讯（记者 罗意 通讯员 杜鹏伟）近日，苏州大学附属儿童医院神经内科为一例出生仅18天的脊髓性肌萎缩症（简称SMA）新生儿完成了靶向药物诺西那生鞘内注射治疗。据了解，这是全国诺西那生治疗中，年龄最小的新生儿。
患儿宸宸（化名）自出生1天就因“气促伴哭声低弱”，转运至苏大附儿院新生儿科住院治疗。临床发现患儿四肢松软、几乎没有自主动作，神经内科副主任医师师晓燕考虑SMA可能较大，建议立刻行基因检查。半月后，根据基因检查结果，确诊为SMA 1型。SMA的早期诊断和及时治疗对患儿的预后非常重要。该院神经内科专家立即决定为只有18日龄的宸宸启动诺西那生鞘注治疗。由于新生儿脑脊液量少、脊髓椎管纤细，鞘内注射难度较大，神经内科罕见病团队对宸宸进行了充分的个体化评估。
5月17日，神经内科主任汤继宏为宸宸进行首剂SMA靶向药-诺西那生鞘内注射。宸宸在第一针鞘注治疗后有一定效果，自鞘注完4天开始，原来几乎不能活动的左上肢已经可以抬离床面，双下肢的扭动动作也明显增加。5月31日，汤继宏再次为宸宸进行第二针诺西那生鞘注治疗。术后宸宸情况平稳，无不适表现，第二天顺利出院。
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