持续和可控的局部基因治疗是一种潜在的治疗骨关节炎 (OA) 的方法，通过将治疗性微 RNA (miRNA) 递送到靶细胞。然而，由于其转染效率不足、易失活和半衰期短，直接注射粗miRNA用于局部基因治疗受到限制。
最近 ， 上海交通大学科研团队 使用多功能基因载体、精氨酸、组氨酸和苯丙氨酸修饰的第 5 代聚酰胺胺（命名为 G5-AHP），通过与 microRNA-140（miR-140）形成复合物来形成 G5-AHP/miR-140 纳米颗粒 。 然后， 纳米粒子被包裹在水凝胶微球（MSs）中以构建“纳米-微米”组合基因水凝胶，以减轻关节 软骨的降解。 单分散明胶甲基丙烯酰水凝胶 MSs 是在紫外光下使用一步创新微流体技术生产的。均匀分散的 MS 在可持续和基质金属蛋白酶 (MMP) 响应性降解方法中显示出更好的可注射性，用于局部基因递送。从 MSs 释放的 G5-AHP/miR-140 纳米颗粒表现出高基因转染效率和长期生物活性，促进内吞作用，从而通过促进 II 型胶原蛋白的表达和抑制软骨基质的表达来维持软骨基质的代谢平衡。软骨细胞中具有血小板反应蛋白基序-5 和 MMP13 的去整合素和金属蛋白酶。将“纳米-微米”组合基因水凝胶注射到 OA 模型的关节腔后，基因水凝胶增加了 G5-AHP/miR-140 纳米颗粒的保留，防止了关节软骨变性，并减少了手术诱导的小鼠模型中的骨赘形成OA。 该 研究提供了一种新的无细胞方法来缓解 OA 的进展，该方法显示出局部注射基因递送系统的潜力 。
图 1：用于治疗 OA 的基因水凝胶微球。
相关论文以题为 Injectable “nano-micron” combined gene-hydrogel microspheres for local treatment of osteoarthritis 发表在 《 NPG Asia Materials 》 上。 通讯作者 是 上海交通大学医学院附属瑞金医院 郭蕾副研究员 、 崔文国教授 。
参考文献：
doi.org/10.1038/s41427-021-00351-7
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