李斐教授：为自闭症儿童点亮生命早期的一盏灯

李斐

神经发育障碍既是患儿家庭的“生命不能承受之重”，也是国际医学界面临的一大复杂科研难题。上海交通大学医学院附属新华医院李斐教授带领团队潜心近二十年攻坚“神经发育障碍的生命早期环境风险因素识别和防控体系建立与推广”项目。近期，该项目荣获2025年度中华医学科技奖医学科学技术奖一等奖。本刊对李斐教授进行了专访，请她讲述项目的研发初心、创新突破与坚守之路。

神经发育障碍涵盖孤独症、多动症、智力发育迟缓等多种疾病，近年来发病率持续攀升，已成为全球儿童健康领域的重大挑战。其中，孤独症（又称自闭症）是神经发育障碍中最主要、最具代表性的一类，这些患儿常被温暖地称为“星星的孩子”，寓意他们如星辰般纯净却需要社会更多的理解与关爱。李斐教授开门见山地指出：“这类疾病具有高发病率、高致残率、高疾病负担的‘三高’特点，研究显示环境因素的归因风险超过70%，远超单一遗传因素。”这意味着，与遗传因素相比，环境因素在疾病发生中占据了更为主导的地位，也为早期干预提供了巨大的潜在空间。

“我们之所以选择‘生命早期环境风险识别与防控’作为突破口，是因为神经系统的发育存在关键窗口期。”李斐教授继续解释道，“胎儿期和婴幼儿期是大脑快速发育的阶段，这一时期的微弱环境暴露，都可能对神经环路产生深远影响。如果能在这个窗口期识别并消除风险因素，就有可能从源头上预防或减轻神经发育障碍的发生发展。”这一科学判断，成为整个项目推进的逻辑起点。在沈晓明教授等前辈的引领下，李斐教授联合上海交通大学、复旦大学和国家卫生健康委妇幼健康中心等单位，汇聚环境卫生、神经生物、妇幼卫生等多个专业的专家，组成了一支“产学研政”紧密结合的团队，聚焦生命早期这一关键窗口期，开启了我国儿童神经发育障碍防控技术的科研攻坚之路。

▋三大核心成果，领跑国际前沿

“针对全球儿童神经发育障碍‘病因复杂、早诊困难、干预不足’的困境，我们锚定生命早期关键窗口期，实现了三大创新性突破。”谈及项目的创新点，李斐教授自豪满满。

据李斐教授介绍，团队系统识别生命早期环境风险密码，基于250万人大样本队列，明确了低剂量铅、全氟化合物等污染物对儿童智力与社交能力的不可逆损伤，推动4项国家标准修订，填补国内环境污染物防控空白，同时澄清无痛分娩安全误区、发现严重孕吐与神经发育障碍的关联，改写多项国际指南；阐明食物过敏致神经发育障碍的因果机制，通过大样本脑影像研究，首次揭示食物过敏通过肠-脑轴影响认知调控通路，为刻板进食等核心症状提供全新治疗靶点，成果获《美国精神病学杂志》与国际学者高度认可；开创精准干预新范式，首创人工智能（AI）孤独症居家干预方案，破解基层康复资源匮乏难题，突破“老药新用”关键技术，发现布美他尼可改善孤独症核心症状，结合机器学习实现精准用药，将干预黄金期提前至1.5~3岁，症状改善率达35%~40%，达到国际领先水平。

▋守护万千儿童，从“被动治疗”迈向“主动治疗”

科研的价值在于服务民生。团队研究构建的“筛防诊治康”一体化防控体系，已在全国31个省区市落地推广，惠及新生儿超550万人、神经发育障碍患儿超8万人。低铅防控体系从源头守护儿童发育健康，AI居家干预让偏远地区患儿足不出户享受专业康复。团队为12个国家大型出生队列研究提供关键技术支持，为大人群生物检测构建国际质控标准框架；乳脂球膜营养干预、多动症共享服务模式等成果已走出国门，在巴西及亚太地区成功复制推广。

该体系创造了巨大的社会价值，技术成果转化超4000万元，每年为国家节约医疗支出超30亿元。团队修订3项国内专家共识、4项国际指南，推动了我国儿童神经发育障碍防控从“被动治疗”迈向“主动预防”。

▋科研闯关不言弃，勇担责任护童心

科研路上的难关，远比想象中艰巨。“研究中，我们面临着样本收集难、关键技术突破难、认知误区改变难三大核心阻力，每一步都异常艰难，团队却从未轻言放弃。”李斐教授坦言。

为确保样本代表性，团队成员分小组踏遍全国20多个省市的偏远地区，冒雨翻山路、吃住在基层，克服交通、语言等诸多困难，部分成员长期驻守基层，错过了陪伴孩子的时光，最终为建成数百万人群的大型队列，奠定了研究基础。

样本难题解决后，技术瓶颈接踵而至。在研发检测技术、探索布美他尼作用机制时，团队多次遭遇挫折，实验数据反复波动，但团队没有退缩，反复研讨、借鉴经验、摸索尝试。“为打破传统儿童检测‘抽血多、耗时久’的困境，我们通过数千次的试验，最终研发出几分钟就能测出多种重金属含量的‘儿童友好型’检测技术，让基层筛查更便捷、更易推广。”李斐教授以创新检测技术为例，道出了科研路上的艰辛。

比科研攻关更艰难的，是破除大众认知偏见。“就这点儿铅，能有什么事？”“孕吐是正常反应，没必要大惊小怪”，这样的质疑，给科研成果在基层的推广带来巨大阻力。团队化身科普使者，走进社区乡村、开展公益讲座、编制通俗手册，用耐心与专业化解误解。“说实话，改变这种根深蒂固的观念，要比发表一篇核心论文难得多，但为了孩子健康，一切付出都值得。”李斐教授感慨道。

▋心有坚守行致远，情系儿科护安康

“真正的科研突破，从来不是‘灵光一现’的偶然，而是‘久久为功’的必然；学术成就的高度，永远取决于道德坚守的厚度。”当被问及贯穿项目研究的核心科学精神时，李斐教授毫不犹豫选择了“坚守”一词。“坚守，是我们对科学的执着，是对儿童健康的担当，是对千万家庭的承诺，更是团队一路走下来的精神支撑。”为此，李斐教授对正在成长中的青年医生提出了殷切期望，“希望他们坚守初心、心怀敬畏，做有温度的医者；勇于创新、敢于突破，做有追求的研究者；甘于奉献、脚踏实地，做有担当的行动者；团结协作、携手共进，做有格局的同行者。”

从初心出发，以坚守致远，用创新破局。谈及此次获奖，李斐教授谦逊地表示：“这份荣誉属于整个团队，属于所有为儿童健康事业付出的同仁，更属于信任我们的家庭和患儿。它对我们来说是肯定，更是鞭策。”

“防控神经发育障碍是一项需要多学科协作、全社会共同参与的系统工程。”李斐教授呼吁广大医学同仁进一步关注生命早期环境健康领域，加强预防医学、儿科学、神经科学、环境健康学等学科交叉融合，推动基础研究与临床实践深度衔接，切实将生命早期风险预警、精准干预和全周期健康管理落到实处，以多学科协同之力守护儿童神经发育健康，为健康中国建设贡献专业力量。

（供稿：上海交通大学医学院附属新华医院 张前龙）

编辑 | 郑梦莹

责任编辑 | 任嘉霖

审核 | 刘红霞

《中华医学信息导报》2026年9期第13版

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