“奋进十五五”肿瘤学科高质量发展系列专题活动首站——“髓岁平安,长久相伴”多发性骨髓瘤科普沙龙上,最核心的临床警示直指多发性骨髓瘤无法回避的疾病特征与诊疗关键节点。多发性骨髓瘤的复发是几乎无法避免的结局,若在首次复发阶段未能采用高效规范的治疗方案,疾病进展速度会大幅加快。同时多发性骨髓瘤通常会对以往治疗产生耐药,患者将面临更严重的症状困扰与更少的治疗选择,这也进一步加剧了疾病负担。
多发性骨髓瘤是克隆浆细胞异常增殖导致的恶性血液疾病,位列全球血液系统恶性肿瘤发病率第二位,高发于老年群体,目前仍无法实现治愈,疾病负担持续加重。我国数据显示,该病发病率为每10万人2.7例,年新增病例约3万例,过去三十年间死亡人数增幅达50%,患者整体5年生存率为59.2%。
疾病典型表现为血钙增高、肾功能损害、贫血、骨病四大核心症状,早期症状隐匿、无特异性,极易与老年常见慢性病混淆,误诊、漏诊率居高不下。
绝大多数患者及家属对疾病认知极度匮乏,初期仅出现骨痛、乏力等轻微症状时,普遍未予以重视,导致确诊时间大幅延后,不少患者病程延误数年,错过早期干预窗口。
复旦大学附属中山医院血液科主任刘澎教授坦言,
认知不足是多发性骨髓瘤诊疗的第一道壁垒,患者确诊晚、病程重,不仅提升治疗难度,更会加剧后续复发带来的生存风险。
刘澎教授结合临床指南与诊疗实践进一步解读,多发性骨髓瘤具有明确的复发进展规律,患者经初始治疗缓解后,复发风险始终存在,且复发次数直接决定预后水平。复发次数越多,治疗耐药性越强,可选方案越少,患者无进展生存期越短,部分患者仅能接受有限次数的抗骨髓瘤治疗。目前国内二线及以上复发难治性患者的常规治疗方案,无进展生存期多在12至30个月,若首次复发处置不当,患者会快速陷入“治疗-缓解-复发-耐药”的恶性循环,骨损伤、肾衰、重度贫血等症状持续加重,身心痛苦与经济压力同步攀升。《中国首次复发多发性骨髓瘤诊治指南(2022年版)》已明确界定,首次复发是改善患者预后的黄金窗口期,也是决定患者长期生存质量的核心转折点。
针对复发耐药这一核心临床痛点,国内创新疗法加速落地,为患者带来破局希望。近期国家药品监督管理局批准注射用玛贝兰妥单抗联合硼替佐米、地塞米松方案,用于既往接受过至少一线治疗的多发性骨髓瘤成年患者,该方案凭借显著疗效优势,先后被纳入突破性治疗药物程序与优先审评审批程序。同时,以BCMA为靶点的抗体偶联药物、双特异性抗体、CAR-T细胞疗法等创新手段持续丰富临床选择,为多发性骨髓瘤全程规范化管理提供了坚实支撑。
刘澎教授强调,创新疗法的价值,只有在规范诊疗、抓住关键窗口期的前提下才能最大化发挥。只要患者在首次复发阶段及时接受高效、规范的个体化治疗,就能有效延缓疾病进展、逆转耐药趋势、缓解核心症状,实现病情长期稳定控制,真正实现“与瘤共生”。现场分享的真实患者案例也证实,通过规范创新治疗,复发患者可摆脱疾病桎梏,回归正常家庭与社会生活,这正是活动主题“髓岁平安,长久相伴”的核心意义。
本次沙龙以医媒联动为纽带,直击多发性骨髓瘤诊疗最核心的复发与耐药难题,消除公众认知盲区,帮助患者把握关键治疗时机,以科学诊疗助力患者实现安稳、有质量的长期生存。
《健康中国行动——癌症防治行动实施方案(2023-2030年)》以癌症生存率提升目标,以公益科普为载体,打通医学专业知识与大众认知的壁垒。
未来,随着医保政策动态优化、创新药物基层可及性提升、医媒科普持续发力,多方力量将协同补齐多发性骨髓瘤早筛、规范诊疗、复发管理的全链条短板,切实降低疾病负担,助力更多患者实现长期。
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