首个！血友病 siRNA 疗法获批，有望5年内成为重磅

当地时间 3 月 28 日，赛诺菲宣布 siRNA 疗法 Qfitlia（Fitusiran） 获得美国 FDA 批准上市，用于预防或减少成人和儿童 A 型或 B 型血友病患者（无论是否含有因子 VIII 或 IX 抑制剂）的出血发作频率。

Qfitlia 是美国首个获批的治疗 A 型或 B 型血友病 （无论是否含有抑制剂） 的疗法，每年注射六次，代表着血友病治疗的重要突破。

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由于独特作用机制 ，fitusiran可以治疗多种不同类型的血友病，也无需考虑患者体内是否存在凝血因子抑制物，大大扩展了它的应用范围。业内知名机构科睿唯安（Clarivate）在其发布的Drugs to Watch报告中指出，这款有潜力变革所有血友病患者治疗的创新寡核苷酸疗法，有望在五年内成为重磅。

血友病 A 和 B 是一类罕见的先天性终身出血性疾病，患者具有凝血功能障碍，会引起关节大量出血。Fitusiran 可降低抗凝血酶 （一种抑制血液凝固的蛋白质） 水平，从而促进凝血酶生成，重新平衡止血功能并预防出血。

两项3期临床试验结果表明，它能显著减少患者的出血率——与对照组相比，每月一次皮下注射fitusiran，就可将患者的年化出血率降低90%。此外，在有些患者中，给药次数可降低到每两个月一次。

在中国，CDE 已在 2024 年 5 月受理了 Fitusiran 注射液的新药上市申请。该产品还被 CDE 纳入了《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（「关爱计划」）》试点项目，拟用于作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子 VIII 或 IX 抑制物的血友病 A 或 B 的成人患者和≥12 岁青少年患者，以预防或减少出血的发生频率。

目前全球在研的血友病疗法数量众多，涵盖了多种不同的技术路径和治疗策略。除了siRNA疗法，基因疗法是血友病治疗领域的一个重要研究方向。不过， 基因疗法高昂的价格让其商业化充满不确定性。 今年2月，辉瑞在Beqvez获得FDA批准不到一年后决定终止其开发和商业化。Beqvez是一种一次性治疗方案，每位患者的定价为350万美元。

此前获批的血友病基因疗法，有辉瑞的马塔西单抗、武田的注射用伏尼凝血素α、BioMarin Pharmaceutical公司的基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec）等。

血友病市场规模正在增长，预计到2028年将达到数十亿元的市场规模。 辉瑞、赛诺菲、拜耳、武田等跨国企业均有相关药物进入临床； 国内公司中国生物、国药集团、华兰生物新等也在进行各个阶段的临床研究。

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