为药械审评审批制度改革贡献乐城经验

（来源：中国医药报）

转自：中国医药报

■ 截至2025年9月30日，乐城先行区引进特许药械的品种已达518种，已有36家医疗机构开业运营

■ 我国初步建立了真实世界研究标准体系，发布了12项真实世界研究相关指导原则

■ 乐城管理局建立了我国首个区域性真实世界数据平台——海南省真实世界数据平台，为开展真实世界研究提供高质量的临床数据保障

■ 目前，乐城先行区已与190多家国内外药械企业建立合作关系

□ 本报记者 郭婷

自2019年6月临床真实世界数据应用试点工作启动以来，海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称乐城先行区）强化真实世界研究支撑体系建设，完善协调工作机制，推动试点工作不断迈上新台阶。六载耕耘，试点成果为我国药械审评审批制度改革贡献了乐城经验，为药品科学监管新路径、新工具、新方法的研究提供了乐城智慧。

“作为我国唯一的‘医疗特区’，乐城先行区借助‘先行先试’等特许政策，开展国际前沿的真实世界数据应用研究，为我国探索并建立基于真实世界证据的药械审评审批新路径与新模式提供了重要的实践意义。”海南乐城真实世界研究院（以下简称海南乐城真研院）院长、温州医科大学眼视光医院集团总院长瞿佳表示。

加速引进创新药械聚集优质医疗资源

2019年6月，国家药监局与海南省人民政府在乐城先行区联合启动临床真实世界数据应用试点工作，探索将临床真实世界数据作为辅助证据支持创新药械产品注册。

在国家药监局的指导与支持下，各相关单位制定了一系列开展真实世界研究工作的实施办法、沟通交流程序、服务体系等制度规范。随着国家药监局药品审评中心、国家药监局医疗器械技术审评中心和海南省药监局、乐城管理局之间的沟通协调机制逐渐建立完善，“国-省-区”三方沟通交流渠道进一步畅通，为试点企业提供高效技术辅导，加快药械试点产品上市进程。

2020年11月，海南省真实世界数据研究院正式挂牌，同时被授予“国家药品监督管理局药品医疗器械监管科学研究基地”；2021年2月，国家药监局批准设立“国家药监局海南真实世界数据研究与评价重点实验室”（以下简称重点实验室）。2022年，全国首个区域性真实世界数据采集和治理平台——海南省真实世界数据平台试运行，为高效开展真实世界研究工作提供有力的技术支持。

“栽得梧桐树，引得凤凰来。”创新的平台叠加良好的政策环境，让真实世界研究得以在乐城先行区“开花结果”，同时也吸引了众多医疗机构落地乐城、投入真实世界研究。

据统计，截至2025年9月30日，乐城先行区引进特许药械的品种已达518种，主要分布在肿瘤、眼科、康复、心脑血管、罕见病、医美等领域；已有36家医疗机构开业运营，包括上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院（以下简称瑞金海南医院）、四川大学华西乐城医院等优质医疗机构。

以瑞金海南医院为例，艾沙妥昔单抗注射液是该院首个开展临床真实世界数据研究的创新药品。2025年1月9日，赛诺菲宣布，旗下抗CD38单抗艾沙妥昔单抗注射液获得国家药监局批准，用于与泊马度胺和地塞米松联合用药，治疗既往接受过至少一线治疗（包括来那度胺和蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤成人患者。此次获批基于全球Ⅲ期临床试验ICARIAMM研究结果以及中国 lsaFiRST 真实世界研究结果。

“该药物是首个基于乐城真实世界研究数据作为关键证据获得批准的血液肿瘤治疗药物，也是利用真实世界研究为全国药械审评审批制度改革积累经验、探索方法的有力诠释。”瑞金海南医院党委书记、院长顾志冬表示，瑞金海南医院仅用时238天就快速完成了该研究项目。

海南乐城真研院副院长、重点实验室主任、四川大学华西医院中国循证医学中心/中国Cochrane中心主任孙鑫表示，加速引进创新药械与聚集优质医疗资源是乐城先行区开展真实世界研究的基石，共同构成了乐城真实世界研究生态系统的核心竞争力。

深化研究成果应用助力药品监管决策

“临床真实世界数据应用试点的核心突破在于成功探索并验证了将真实世界数据转化为真实世界证据，并用于支持特许创新药械监管决策的全新路径，为我国特许创新药械审评审批制度改革开创了‘前置评估、审评前移’的新模式。”孙鑫表示。

据悉，临床真实世界数据应用试点为我国真实世界数据应用于药械上市前、上市后的临床评价提供了新方法和新路径。一方面，总结出了试点品种真实世界研究临床研究方案设计要点；另一方面，探索出乐城特许医疗器械真实世界研究设计类型及统计分析方法。

利用真实世界证据辅助支持特许药械在我国注册上市只是试点工作诸多成果中的一项。六年来，临床真实世界数据应用与研究工作取得了系列成果，在建立指南体系、搭建数据平台、加强数据标准化建设等多方面都交出了亮眼成绩单。

“目前我国已形成较为完整的真实世界研究指南体系，在真实世界研究指南体系建立方面已处于国际领先地位。”海南乐城真研院执行院长、南方医科大学生物统计学系前主任陈平雁介绍，指南体系不仅包括真实世界数据、真实世界证据、真实世界研究设计、申办方与监管方的沟通交流4个核心指导原则，还涵盖肿瘤药物、罕见病药物、儿童药物、中药等领域，以及药物研发和临床研究等主要环节，对不同领域的企业开展真实世界研究具有良好的指导作用。

据了解，我国初步建立真实世界研究标准体系，发布了《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》等12项真实世界研究相关指导原则。

在数据库平台建设方面，乐城管理局建立了我国首个区域性真实世界数据平台——海南省真实世界数据平台。该平台通过标准化采集乐城先行区内医疗机构信息化系统、特许药械追溯平台等系统的特许进口药械使用数据，为开展真实世界研究提供高质量的临床数据保障。

海南乐城真研院副院长、北京大学第一医院医学统计室主任姚晨认为，高质量、适用、合规的真实世界数据是产生真实世界证据的基础。为提升真实世界数据采集质量和效率，姚晨团队基于试点工作提出了基于医院的临床研究源数据采集、治理和管理的一体化解决方案；指导相关技术研发企业开发医院临床研究电子源数据记录（ESR）工具，试点建立医院临床研究项目的电子源数据存储库（ESDR），提高临床研究项目的源数据记录质量与数据管理效率。

创新生态日趋成熟平台高地加速崛起

随着试点工作的深入推进，乐城“政产学研”创新生态日趋成熟，正崛起成为真实世界研究的平台高地。

乐城先行区已成为我国真实世界研究领域的一张名片、一扇窗口。2022年12月8日，第一届博鳌国际药械真实世界研究大会在海南博鳌举行。作为真实世界研究领域的年度盛会，博鳌国际药械真实世界研究大会已连续举办三届，向世界传递出真实世界研究的中国声音。

如今，乐城先行区的朋友圈扩容升级，已与190多家国内外药械企业建立合作关系，索诺瓦、默沙东等跨国企业在乐城先行区设立分公司，赛诺菲、波士顿科学、诺华等企业在乐城先行区设立真实世界数据研究中心……

值得一提的是，为推动真实世界研究，乐城先行区还加快科研成果转化，打造产学研融合发展的产业生态链。例如，乐城先行区正着力打造乐城医工转化平台，将依托特许药械等“先行先试”政策优势，落地一批科技含量高、支撑作用大、辐射带动力强的优质项目。

在顾志冬看来，这样一套组合拳有利于构建“研究-转化-生产”的完整闭环，可以让创新技术从临床研究走向产业落地，使国际创新药械第一时间惠及中国患者。

“这是打通医疗科技成果转化‘最后一公里’的有力举措，有助于乐城先行区实现从政策高地向平台高地的转变。”瞿佳表示，海南乐城真研院将在现有成果的基础上，进一步深入挖掘真实世界研究的应用价值，努力为全球真实世界研究的发展贡献方案和智慧。