北京
中国化工企业管理协会医药化工委员会
药成材信息技术（北京）有限公司
各有关单位
核酸药物作为继小分子化药和抗体药物后的新一代治疗药物，发展速度迅猛，一跃成为医药企业研发的热点。近年来，随着核酸药物的研发进展和市场需求的增加，各国政府也出台了一系列相关的政策措施，旨在促进核酸药物的创新和发展。为帮助相关企业深度掌握相关法规及技术细节，我们将于2025年5月17日-18日在线上直播举办核酸药物IND到BLA/NDA--从法规到技术要点的全生命周期培训班。欢迎有意向的制药企业报名参加。
会议安排
会议地点：线上直播
会议时间：2025年5月17日-18日
会议时间安排
上午09:00-12:00 下午13:30-16:30
会议内容
模块1：核酸药物概述与全球监管框架
1.核酸药物分类与技术平台（mRNA、siRNA、ASO、基因编辑等）
2.全球法规体系对比：
- 美国FDA（CBER vs. CDER）、欧盟EMA、中国NMPA的监管路径
- 生物药（BLA）与化药（NDA）的界定与差异
3.核酸药物的特殊监管要求：
基因治疗产品与核酸药物的交叉监管
- FDA《以核酸为基础的治疗药物CMC指南》、EMA《Advanced Therapy Medicinal Products》
- ICH指南（Q5-Q14）、WHO标准及区域特殊性
模块2：IND阶段核心要求和研发注册策略
1. 临床前研究设计
- 核酸合成与纯化工艺、递送系统（LNP、GalNAc、病毒载体等）的质控
-核酸药物特有非临床考量：靶向性、脱靶效应、免疫原性评估
- 核酸药物特有的毒理学研究设计和考虑
2. IND资料撰写与提交
- 模块化文档（eCTD）结构：CMC、药理毒理、临床方案
- 临床方案设计要点：首次人体试验（FIH）剂量爬坡策略
模块3：临床试验执行与数据整合
1. 临床阶段管理
- 适应症选择与患者分层（罕见病、肿瘤、慢性病）
- Phase I-III试验设计差异（核酸药物的长期随访要求）
- 生物标志物与替代终点的应用（加速审批路径）
2. 数据合规与风险控制
- 临床数据标准化（CDISC SDTM/ADaM）
- 独立数据监查委员会（IDMC）与DSMB的运作
模块4：BLA/NDA申报核心差异
1. BLA专项要求
- 生物制品的可比性研究（工艺变更、规模放大）
- 免疫原性评估与长期安全性监测计划
2. NDA专项要求
- 小核酸药物的化学合成工艺验证（固相合成 vs. 液相合成）
- 杂质谱分析（工艺相关杂质 vs. 降解产物）
3. 加速审批路径
- 突破性疗法（BTD）、快速通道（FTD）资格申请策略
- 附条件批准与上市后研究（Phase IV）设计
模块5：CMC关键技术要点
1. 核酸原料药生产
- 质粒DNA生产与线性化工艺（生物药BLA）
- 化学合成寡核苷酸的关键质量属性（NDA）
2. 递送系统开发
- LNP制剂的关键参数（粒径、包封率、稳定性）
- GalNAc偶联技术的质量控制（偶联效率、游离配体检测）
3. 分析方法与稳定性
- 核酸药物特异性检测技术（qPCR、毛细管电泳、LC-MS）
- 强制降解试验与ICH稳定性指南（Q1A-Q1E）
模块6：审评沟通与风险管理
1. 与监管机构的互动策略
- Pre-IND/Pre-BLA/Pre-NDA会议的关键问题清单
- FDA Type C会议与EMA科学建议的实操技巧
2. 审评问答与缺陷信应对
- 常见缺陷类型：CMC数据不完整、临床终点不明确
- 补充资料（IR/CR）的快速响应策略
3. 生命周期管理
- 上市后变更管理（PACMP）与年度报告
- 专利悬崖应对策略（专利布局与数据独占期）
模块7：案例分析
1. 经典案例拆解
- 成功案例：Moderna mRNA疫苗（BLA路径）、Alnylam siRNA药物（NDA路径）
- 失败案例：CMC问题导致临床暂停的教训
- 多区域申报（中美欧同步）的协同策略
主讲老师
邓老师：知名跨国药企前高级注册总监，主导过多个核酸药物BLA/NDA申报）， CMC专家，深度参与众多法规细节的讨论制定。近二十年国内外注册经验，十多年跨国药企注册管理经验。
会议费用
会务费：4000元/单位
（会务费包括：培训、研讨、 电子版资料、电子版培训证书、视频回放等）；只需要一间会议室+一套投影设备，参会企业可以组织员工一起学习，培训过程中可以同公司同事边交流边学习，培训效果也会更好。
注：所有报名单位款项须在会前办理，以便提前开具发票。
汇款账号
汇款请备注：核酸药物培训
户 名： 药成材信息技术（北京）有限公司
账 号：0200316909100078392
开 户：中国工商银行股份有限公司房山支行良乡支行
会议联系人
❖识别下方二维码，预约报名。
❖ 主办方负责人：李静17812038015
❖ 扫描下方二维码咨询，预留参会名额。
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