北京
近日，一项由上海华奥新生命科学有限公司创始人、海南大学成体干细胞与器官修复研究负责人洪玥教授和上海临床团队完成的研究在国际顶级医学期刊《柳叶刀》子刊eBioMedicine上发表，报道了首次利用小气道自体干细胞移植治疗难治性特发性肺纤维化（IPF）的重大突破。这一成果不仅为这一高致死率疾病的患者带来了曙光，并标志着IPF治疗研究的重大突破。
图片1eBioMedicine ：Epithelial stem cells from human small bronchi offer a potential for therapy of idiopathic pulmonary fibrosis
特发性肺纤维化（IPF）是一种常见的慢性、进行性间质性肺病，主要特征表现为肺间质纤维化，肺组织逐渐被瘢痕组织替代，导致肺功能最终衰竭。
IPF的致病机制未有明确定论，病因不清。目前尚无治愈手段，患者诊断后中位生存期仅为2-3年，现有的抗纤维化治疗仅能延缓病情进展，且预后较差。
传统观点认为IPF是一种肺泡损伤疾病。但近年来，越来越多的研究发现，小气道的病理性重塑以及终末气道上皮祖细胞耗竭已成为IPF的关键性和早期病变特征，并形成IPF潜在的治疗新靶点。
团队首次对IPF患者近端至远端气道上皮及其干/祖细胞的衰老特征作了全景式描绘，发现IPF患者远端气道上皮衰老程度高于近端气道，并发现患者小气道上皮留存有自我更新和分化功能正常的基底干细胞。
图 2IPF 和对照中沿气道近端-远端轴的衰老表型景观
接着团队借助自主知识产权的气道上皮干细胞采集与体外培养扩增技术，通过支气管镜刷取，为难治性IPF患者成功快速制备治疗用基底干细胞，经支气管镜实施远端气道自体干细胞移植治疗。团队分别从肺功能、运动能力和影像学变化等多个维度评估自体基底干细胞移植治疗的效果，研究证实接受自体干细胞移植的IPF患者均表现出显著的临床获益，肺功能和运动耐力得到显著改善，肺容积和小气道功能改善尤为明显。这项研究首次在人类中证明基底干细胞移植治疗IPF的可行性和有效性，同时为呼吸系统小气道顽固性疾病的治疗提供新方法和新思路。
图 3IPF 患者自体 BCs 移植的临床试验数据
这项研究的突破性成果不仅具有重要的科学意义，还为干细胞药物的研发和商业化提供了宝贵的实践依据。洪玥教授表示：“我们的目标是让IPF患者重新获得健康的呼吸功能。这项研究不仅为临床实践提供了重要依据，也为再生医学领域注入了新的活力。首先，呼吸系统小气道疾病影响着全世界数亿人的身体健康，是一个重大的全球健康问题。其次，临床缺乏有效的药物和防治手段，并发症发生率和死亡率高，未被满足的临床需求突出。自体气道基底干细胞可以通过支气管镜获取和移植，安全性高，没有免疫排异，解决了异体和iPS干细胞移植的抗排异问题，临床可及性强，成药性好。团队目前正积极开展注册申报，目标是推进其进入全球药物市场。这种疗法一旦获批，将成为首个针对IPF的细胞治疗药物，奠定中国在再生医学领域的国际领先地位，并在全球生物医药产业中创造巨大商业价值。”
出品：凤凰合心国际文化传媒
编辑：雨墨
总编：漫漫
来源：华奥生命科学
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