广东
2025年11月13日，国内多名酪氨酸血症Ⅰ型患儿发现用于长期控制疾病的特效药尼替西农出现断供，首批公开被确认面临药物短缺的是至少8名需要长期使用该药的儿童，患儿分布在山东、上海、甘肃、新疆、贵州、湖北和广东等地，最小的患儿年龄在3至4个月之间。
家属向媒体反映，原先通过在国内负责代理和分销的企业获得药品的渠道突然告知库存紧张，每位患者目前仅能拿到有限数量的药瓶，后续没有稳定补货计划，部分家庭因此被迫寻找替代治疗方案或考虑更大的医疗决策。家属提供的信息显示，部分已长期靠药物控制病情的儿童在药物供应受限后被临床告知必须评估是否需要转为肝移植等其他治疗途径。
关于断供原因，国内报道与代理企业通报指出，境外仿制药生产方因市场销售额未达预期，同时其所用关键原材料未通过美国食品药品监督管理局的认证，导致生产暂停或停止，对中国市场的供货随之中断；这一情况最终让国内库存快速耗尽，而国内至今尚无本土仿制药上市可以立即填补空缺。
需要说明的是，尼替西农在国内并非完全陌生的品种：该药早在国家罕见病目录与鼓励仿制药目录中被列为临床急需药品，2018年和2019年的相关文件中都有对该治疗方案和药物重要性的记录，同时也有国内厂家和代理在不同时间推进引进与分销工作。尽管政策层面有鼓励仿制和优先审评的安排，但从登记到本土批量生产与市场供应之间仍存在多道监管、生产与商业化环节。
临床与患者组织提供的数据表明，确诊后尽早使用尼替西农能迅速改善肝肾功能并显著降低肝细胞癌的风险，长期依赖该药维持代谢平衡是很多患者的日常治疗方式，药物短缺因此直接影响到儿童的日常用药计划和随访安排。部分地区医院与患者家属正在统计确切需求量并尝试通过跨省调剂或求助于国际采购等方式缓解短期供应断层。
与会的相关医药监管与行业方在媒体采访中表示，补充供应需要时间，涉及进口通关、原材料证书和生产恢复等多重程序，短期内能否完全补足仍需等待生产方与监管部门的后续协调；与此同时，患者群体的分布广且需求量小，给商业化持续供给带来挑战，这一现实正被多方记录并推动进一步沟通。
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