石药HER2单抗报产，华润三九拿下罕见病创新药，国产CAR-T超8.6亿美元出海

来源：医药经济报

石药集团帕妥珠单抗上市申请获受理

11月11日，CDE官网显示，石药集团递交的帕妥珠单抗注射液上市申请获受理，用于治疗HER2阳性乳腺癌。值得一提的是，这是国内第5款申报上市的帕妥珠单抗生物类似药。

帕妥珠单抗是由罗氏原研的一款HER2单抗，通过靶向HER2的细胞外二聚体化结构域（亚结构域Ⅱ），阻断HER2与其他HER2家族成员（包括EGFR、HER3和HER4）生成配体依赖型异源二聚体，从而阻断信号通路，抑制肿瘤细胞生长。

帕妥珠单抗2012年首次获美国FDA批准上市，2018年首次在中国获批上市。虽然受到生物类似药冲击，但罗氏的帕妥珠单抗在2024年的全球销售额仍高达40.97亿美元。目前，国内已有正大天晴和齐鲁制药的帕妥珠单抗生物类似药获批上市。另外，除石药集团外，复宏汉霖和博锐生物的帕妥珠单抗生物类似药也已申报上市。

华润三九获发作性睡病创新药中国大陆独占权利

11月10日，华润三九宣布，其于近日与琅钰集团、Bioprojet三方签订协议，正式获得了琅钰集团所持有的创新药替洛利生片（商品名：铧可思）在中国大陆开发、生产和商业化的独占权利。

发作性睡病是一种罕见的以大脑觉醒睡眠维持能力受损的慢性神经系统疾病，发作性睡病通常被认为是终身性疾病，患者往往会在白天反复且不可抗拒地入睡、猝倒、入睡前幻觉及睡眠瘫痪等“四联症”症状，除影响正常生活外，也有跌倒后受伤乃至死亡的风险。据估计，全球约有300多万发作性睡病患者，我国潜在发作性睡病患者数量约30万~70万人。

替洛利生片是国内首个获批用于治疗发作性睡病的创新药，也是针对该疾病的首个且当前唯一的非精神管控类药物，目前已获得针对“四联症”中日间过度嗜睡、猝倒、睡眠幻觉及睡眠瘫痪的I级推荐（最高推荐级别）与A级证据（最高证据级别），并在全球范围内被美国、欧洲等国家指南推荐。

同时，替洛利生片的阻塞性睡眠呼吸暂停适应症已在欧洲获批，与华润三九在呼吸领域的战略布局相契合。

斯丹赛GCC19 CAR-T超8.6亿美元出海

11月10日，Lyell Immunopharma宣布，已获得斯丹赛生物开发的LYL273（前身为GCC19CART）在大中华区以外的全球权利，进一步强化其在实体瘤CAR-T领域的研发布局。

斯丹赛生物将获得4000万美元预付款及190万股Lyell普通股，并有资格在未来获得额外现金和股权对价，以及基于净销售额的分层特许权使用费。其中，额外现金包括潜在3000万美元的临床里程金、最高1.15亿美元的后期监管里程金，以及最高6.75亿美元的商业销售里程金；股权对价则包括在实现特定临床或监管里程时最多185万股Lyell普通股。

LYL273是一款针对鸟苷酸环化酶-C（GCC）的新型自体CAR-T细胞候选产品，主要用于治疗转移性结直肠癌（mCRC）及其他表达GCC的实体瘤。该产品通过CD19-CAR表达与受控的细胞因子释放技术优化设计，旨在增强CAR-T细胞在不利实体瘤微环境中的扩增能力、免疫浸润及抗癌效果。目前，LYL273已获得美国FDA授予的mCRC快速通道指定。

编辑：李咏诗

版式编辑：张松

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