四川
一种老药竟让脊髓严重损伤大鼠的精细运动功能恢复了整整两倍，甚至还能驱动56岁人类的神经元长出新的触手！
这是2025年10月29日刚刚发表在世界顶级期刊《自然》（Nature）上的一项震撼研究。来自加州大学圣地亚哥分校（UCSD）医学院的E. A. van Niekerk和Mark H. Tuszynski教授团队，利用强大的生物信息学工具，从数千种药物中“挖”出了这个名为Thiorphan（硫孤）的候选药物。这一发现，可能为脊髓损伤（SCI）这一医学“绝症”开辟了一条全新的道路。
众所周知，脊髓损伤（SCI）之所以可怕，是因为中枢神经系统（大脑和脊髓）的神经元一旦受损，几乎没有再生能力。成年人的神经元，主打一个“摆烂”，受伤了就彻底躺平。
但科学家们一直有个猜想：这些神经元不是“不能”再生，而是“忘记”了如何再生。它们体内那套在胚胎时期用于疯狂生长的“程序”被锁死了。
如果……我们能找到钥匙，重启这套程序呢？
UCSD的团队此前就发现了一个惊天秘密：在特定条件下，当受伤的成年神经元真的开始再生时，它的“基因操作系统”（转录组）会短暂地“退回”到一种类似胚胎的状态！
这就是再生作弊码！
可你怎么手动让成千上万的神经元都恢复出厂设置？一个个试药吗？不，那是上个世纪的玩法。
研究团队启动了“药物GPS”——生物信息学（in silico）筛选。他们将这个胚胎再生作弊码输入电脑，与一个包含数千种已知药物的庞大数据库（CMap）进行比对。
电脑开始疯狂运算，寻找哪种药物能诱导出最相似的基因变化。很快，一个名字跳了出来：Thiorphan（硫孤）
电脑算得准吗？研究人员把它滴入了培养皿。但这不是普通的培养皿，里面装的是最难伺候的——成年小鼠的运动皮层神经元
结果令人瞠目结舌：Thiorphan让这些本已“躺平”的成年神经元“嗨”了起来，神经突（神经元的触手）的总长度暴增了1.8倍
电脑，赌对了。
但真正的考验来了：它对一个瘫痪的活体动物有效吗？
研究人员建立了严重的C5脊髓挫伤大鼠模型（模拟人类最常见的颈部损伤）。在受伤两周后——这是一个极具临床意义的干预窗口期——他们开始给药。
然而，一个意想不到的情况出现了。
单独使用Thiorphan，大鼠的运动功能……恢复得并不理想。
气氛都烘托到这儿了，你就给我看这个？
研究人员迅速意识到问题所在。Thiorphan是“Go！”的信号，但脊髓损伤的部位是一个巨大的空洞，是“无路可走”的悬崖。神经元就算想长，也没有“桥”让它爬过去。
它们需要一个“基底”（substrate）。
于是，完美的组合诞生了：Thiorphan（“Go！”的信号） + 神经干细胞（NPC）移植物（铺设“桥梁”）
当研究人员将两者结合使用时，奇迹发生了：
接受联合治疗的大鼠，其前肢抓取糖豆的精细运动成功率，飙升了整整两倍
解剖学证据更具冲击力：Thiorphan使再生的神经轴突（电线）长入干细胞“桥梁”的数量，增加了整整60%
Thiorphan就是那个在后面使劲喊“冲啊”的教练，而干细胞就是那条新铺好的跑道。两者结合，1 + 1 > 2！
故事到这里还没完。这一切，对人类有效吗？
研究团队进行了最大胆的尝试。他们不仅在成年猴子的神经元上验证了效果，更是史无前例地获取了来自一名56岁成年男性的正常皮层神经元
当Thiorphan接触到这些“高龄”的人类神经元时……它们，真的“返老还童”了！神经突的生长速度显著增加！
谁说成年人的神经元不能“逆生长”？Thiorphan给56岁的神经元报了个“幼小衔接班”。
这项研究的真正突破口，不仅是发现了Thiorphan，更是它背后那套“生物信息学筛选 + 成年神经元验证”的全新药物发现管线。
更绝的是，Thiorphan是一种“老药”，它以前因为别的疾病上过人体临床试验。这意味着它的安全性数据已经存在，这能让它作为脊髓损伤疗法进入临床试验的进程大大加速
一个由AI（生物信息学）挖出、能让神经元“一键恢复出厂设置”、并与干细胞完美配合的“神药”，可能正在向我们走来。瘫痪，或许真的不再是终点。
【阅读须知】
仅为科普：本文仅对单一前沿科研成果进行解读和科普，与医疗诊断无关。
原文为准：作者可能理解有限，准确信息请参考原始论文。
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参考文献：
E. A. van Niekerk, et al. (2025). Thiorphan reprograms neurons to promote functional recovery after spinal cord injury. Nature. https://doi.org/10.1038/s41586-025-09647-y
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