万邦德子公司产品获美国FDA孤儿药认定

10月27日，万邦德(002082)公告称，全资子公司万邦德制药集团有限公司近日收到美国食品药品监督管理局（下称“FDA”）的认定函，WP203A（阿法诺肽，afamelanotide）用于治疗天疱疮（pemphigus）获得FDA授予的孤儿药资格认定。

天疱疮是一种罕见的皮肤和粘膜出现广泛松弛性水疱、糜烂为特征的严重自身免疫性大疱性疾病。其核心发病机制与II型炎症相关，通常发生于老年人群。由于免疫系统功能紊乱，错误地攻击皮肤表层（表皮）和粘膜的细胞，导致皮肤水泡的形成。疾病特点为剧烈瘙痒、皮肤发红及疼痛性病变，水疱和皮疹可能遍布全身，病情易反复且严重者可危及生命。

FDA为鼓励罕见病治疗药物的开发而设立的孤儿药资格认定，为新药开发提供一系列的激励，包括将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权等。

公告显示，万邦德于2025年8月向FDA提交关于WP203A用于治疗天疱疮孤儿药资格认定的相关申请，申请号DRU-2024-10630，并获得FDA回函确认。根据《联邦食品、药品和化妆品法》相关规定，万邦德提交的阿法诺肽用于治疗天疱疮的孤儿药认定申请获得批准。

阿法诺肽作为一种合成的黑皮质素-1（MC1R）受体的激动剂，通过激活MC1R受体，发挥其抗炎与免疫调节作用。目前阿法诺肽已被成功应用于治疗红细胞生成性原卟啉病（EPP），其临床应用不仅验证了MC1R激动剂的安全性，更展现出其抗炎潜力，为拓展其在其他炎症性和自身免疫性皮肤病中的应用提供了有力支撑。

值得一提的是，目前，天疱疮的主要治疗药物包括全身性皮质类固醇和单抗类药物，但高复发率、严重不良反应及患者长期依赖类固醇等问题凸显了当前未满足的临床需求。万邦德的WP203A长效制剂正在开发中，美国上市的阿法诺肽制剂尚无天疱疮适应症的应用范围。

万邦德表示，此次WP203A用于治疗天疱疮适应症获得FDA孤儿药资格认定，有利于加快公司药品国际化布局。此次获得孤儿药资格认定，万邦德制药集团还需按照FDA的规范要求，进行WP203A用于治疗天疱疮适应症临床试验申请。临床试验批准、临床试验结果及上市申请均具有不确定性。