降低76%发病或死亡风险！默沙东肺动脉高压新药获批扩大适应症

10月27日，默沙东宣布Sotatercept（Winrevair）的新适应症获FDA批准，用于治疗死亡风险高的WHO功能分级（FC）为III级或IV级的肺动脉高压（PAH）成人患者，以增强运动能力、改善WHO FC并降低临床恶化事件（包括死亡、肺移植和因PAH住院）的风险。

Sotatercept是一种ACVR2A-Fc融合蛋白 ，由人Activin受体IIA的胞外结构域与IgG1的Fc结构域融合而成，可以结合和捕获TGF-β家族配体，进而恢复BMPR-II信号通路的平衡。由于BMPR-II信号的失衡是PAH的驱动因素，Sotatercept以此机制达到治疗目的。

2021年9月，默沙东以115亿美元的价格收购Acceleron Pharma，囊获Sotatercept。2024年3月，该药物基于III期STELLAR研究的结果获FDA批准上市，用于治疗WHO FC为II级或III级的PAH成人患者，以增强运动能力、改善WHO FC并降低临床恶化事件的风险。

此次新适应症获批是基于III期ZENITH研究的积极结果。该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=172），评估了Sotatercept（起始剂量0.3mg/kg，目标剂量0.7mg/kg，皮下注射，每3周1次）对比安慰剂治疗接受过最大耐受背景治疗的死亡风险高的FC III级或IV级PAH患者的有效性和安全性。研究的主要终点为首次确认发病或死亡事件（全因死亡、肺移植或与PAH恶化相关的住院时间≥24小时）的时间。

中期分析结果显示，Sotatercept组和安慰剂组至少发生一次主要终点事件的患者比例分别为17.4%（15/86）和54.7%（47/86），风险比（HR）为0.24（P<0.001）。其中，Sotatercept组和安慰剂组分别有8.1%（7/86）和15.1%（13/86）的患者发生全因死亡事件，分别有1.2%（1/86）和7.0%（6/86）的患者进行了肺移植，分别有9.3%（8/86）和50.0%（43/86）的患者因PAH恶化而住院。Sotatercept组最常见的不良事件（AE）是鼻出血和毛细血管扩张。

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