北京
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Form Bio 和罕见疾病治疗公司已建立战略合作伙伴关系，旨在加速开发针对罕见神经肌肉疾病的基因疗法，首个项目是杜氏肌营养不良症（DMD）。
在这次合作中，Form Bio 将利用其专有的计算机模拟和人工智能/机器学习平台，帮助罕见疾病治疗公司优化腺病毒相关（AAV）构建设计。目标是提升可制造性、包装效率、基因表达和安全性，从而减少开发时间和成本。根据公司介绍，初步工作在一个月内将全基因组 AAV 粒子的比例从 13% 提升至 59%，增加了4.4倍。
治愈罕见疾病组织之前一直在研究一种缺乏最佳生产能力和降低免疫原性的DMD候选药物。通过结合长读测序、基因组完整性分析、启动子修饰和核酸酶优化，这个合作关系的目标是开发出更好的候选药物。
这次合作的目的是为了简化候选药物的筛选，并推动如DMD及其他超罕见的神经肌肉和神经退行性疾病的体内前期研究。
Form Bio于2022年从Colossal Biosciences独立出来，致力于成为基因组工程的人工智能工具提供商。Cure Rare Disease是一家非营利性生物技术公司，致力于开发极为罕见的疾病的治疗方案，以改善患者的生活质量。
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