北京
中国青年报客户端上海4月10日电（中青报·中青网记者 魏其濛）今天，由上海本土企业信念医药全资子公司-上海信致医药科技有限公司（以下简称信念医药）研发和生产的血友病B基因治疗药物信玖凝®（BBM-H901注射液，通用名称：波哌达可基注射液）正式获批，成为我国血友病B基因治疗药物。
记者从信念医药获悉，该药物用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗，为血友病B患者提供了一种全新的治疗方案，开拓了中国血友病治疗领域新格局。信玖凝®也是重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗药物。
血友病B是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏引起。长期以来，患者主要依赖终生频繁接受静脉注射凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ进行替代治疗。患者持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，也伴随感染、血栓等风险，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。
重组腺相关病毒（rAAV）基因治疗利用工程化病毒载体递送外源基因，具有安全性高、免疫原性低和宿主范围广等优势，可长期稳定表达治疗基因。在此之前，全球已有8款rAAV基因治疗药物获批，用于脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良等罕见病及眼科疾病的临床治疗，但在中国尚无任何一款rAAV基因治疗药物上市。信玖凝®从研发到上市用了不到7年的时间，体现了“上海速度”“中国速度”。
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸表示，信念医药始终致力于前沿基因治疗领域的研发和创新，以患者需求为核心，突破技术壁垒，填补未被满足的临床需求。信玖凝®将为血友病B患者提供一种全新的治疗方案，有望帮助患者摆脱需要终生频繁静脉注射用药的困扰。通过与武田中国的商业化合作，双方将共同加速推动这一创新疗法快速落地，让科研成果真正惠及患者。未来，信念医药将努力推进该项研究成果的海外商业化进程，期望能够惠及更多血友病B患者。
来源：中国青年报客户端
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