延缓疾病进展速度近50%，创新小分子疗法2期临床结果积极

药明康德内容团队编辑

Alterity Therapeutics公司今日宣布，在研疗法ATH434，在治疗早期多系统萎缩（MSA）患者的随机双盲、含安慰剂对照的2期临床试验中取得积极的顶线结果。数据显示，ATH434给患者的UMSARS-I评分带来统计显著且具有临床意义的改善。UMSARS-I评分旨在评估受到MSA影响的日常生活能力。

在这一重要临床指标方面：ATH434（50 mg）组与安慰剂相比，疾病进展速度减缓48%（p=0.03）。除了在UMSARS-I评分方面的改善，50 mg组在临床总印象严重度评分（CGI-S）上也显示整体获益（p=0.009）。

这一研究还利用生物标志物检测了ATH434的作用机制和与靶点的相互作用。核磁共振成像（MRI）评估显示：50 mg组患者在多个MSA受累脑区（黑质、壳核和苍白球）中铁沉积减少。

ATH434是一种创新口服铁螯合剂，旨在抑制与神经退行性疾病相关的病理蛋白聚集。它通过恢复大脑中正常的铁平衡来减少α-突触核蛋白（α-synuclein）病理沉积并保护神经元功能。临床前研究表明，ATH434可减少α-突触核蛋白病变，并保护神经元功能。ATH434已获得美国FDA和欧盟委员会的孤儿药资格，进一步推动其作为MSA治疗选择的开发。

MSA是一种罕见的神经退行性疾病，表现为自主神经功能障碍和运动障碍。其特征包括帕金森综合征，自主神经功能失调，与平衡和协调能力受损。MSA的主要病理特征是α-突触核蛋白在神经胶质细胞中的异常积聚，并伴随多个脑区的神经元丢失。该疾病进展迅速，导致严重残疾。目前，全球范围内尚无能够减缓MSA病情进展的有效疗法，亟需创新疗法来改善患者的生活质量。

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参考资料：

[1] Alterity Therapeutics Announces Positive ATH434 Phase 2 Trial Results in Multiple System Atrophy Led By Robust Clinical Efficacy. Retrieved January 30, 2025, from https://alteritytherapeutics.com/investor-centre/news/2025/01/30/alterity-therapeutics-announces-positive-ath434-phase-2-trial-results-in-multiple-system-atrophy-led-by-robust-clinical-efficacy/

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