治疗胃癌！来自新区企业的全国首款新药，获批临床

《企飞江北》第110期

治疗实体瘤新药获批临床

两年前，“120万一针‘清零’癌细胞”的CAR-T疗法，让人类有了攻克癌症的希望。但热烈讨论之余，要面对一个新的问题，目前市面上的CAR-T疗法主要适用于血液瘤，而类似食管癌、胃癌的大癌种实体肿瘤治疗，依然在探索中。

值得期待的是，一批科学家、企业家正在这个肿瘤创新药最前沿的领域，不断向前。

近日，新区生物医药研发企业科士华生物开发的治疗实体肿瘤的I类创新药KSH01 TCR T细胞注射液，获得国家药品监督管理局药审中心批准的临床试验许可，适应症为食管癌、胃癌、尿路上皮癌等晚期实体瘤。 这是中国首个针对消化道和泌尿系大癌种的TCR T细胞新药品种，将有效填补该领域肿瘤治疗技术的 空白。

什么是TCR T疗法？

T细胞是一种人体免疫细胞，它们就像是身体里的“巡逻兵”，在体内不断地和各种细胞进行“亲密”接触，检查细胞是否正常，从而“杀死”入侵“敌人”。

但巡逻范围很大、环境复杂，必须靠“导航系统”才能完成，“T细胞受体”（T cell receptor，简称TCR）就是具备导航的“交通工具”，可以帮助T细胞准确识别定位癌细胞。

简单理解，TCR T疗法就是将能够识别肿瘤靶点的TCR基因，转入到患者自体健康的外周T细胞中，经过扩增回输后“杀死”癌细胞。值得一提的是，TCR T疗法是可以识别肿瘤细胞胞内抗原的，而治疗实体肿瘤，就需要“深入内部”。

这也是TCR T疗法可以攻克潜藏更深的实体瘤的原因。

诺奖团队科学家回国创业

近年来，多项TCR T技术临床应用成果发表在国际顶尖期刊，该疗法已经具备扎实的理论依据，但要产业化仍存在着很多技术壁垒需要破解。其中一个技术瓶颈就是TCR序列筛选。

2020年，美国安德森癌症中心2018年诺贝尔奖获得者James Allison团队的三位青年科学家回到祖国。他们立志将全球最前沿的TCR T细胞新药开发技术进一步产业化。

2021年，经过多方比对择址，专注于TCR细胞治疗实体肿瘤的科士华生物在新区生物医药谷落地总部，并在成立伊始，就获得了超亿元的天使轮融资，快速进入产业化阶段。

目前，公司已建设2000平方米GMP研发车间、1000平方米高性能计算及数据存储平台，搭建了高效的TCR序列筛选平台TCRX-Finder。通过这些扎实的基础奠定，科士华生物快速发展，不仅攻克了技术上的瓶颈，还积累了强大的新管线开发能力，成为全球为数不多的能同时开展个性化和固定靶点TCR T药物开发的公司。

三年推出三条管线

“目前，我们已经推出了三条管线，其中最快的是近期刚刚获批临床试验的KSH01 TCR T细胞注射液，针对的是食管癌、胃癌、尿路上皮癌等晚期实体瘤。”科士华生物相关负责人说。

据了解，公司自研的KSH01 TCR T细胞注射液，是中国首个针对消化道和泌尿系大癌种的TCR T细胞新药品种，也是中国首个靶向MAGE-A4抗原的TCR T细胞药物，并在去年3月获得了美国FDA孤儿药资格认证。

治疗实体瘤充满挑战，科士华在短短三年内快速推出三条管线，自研拥有诸多“首个”头衔的新药，并跨上了临床试验的里程碑，足见其创新性。 这是一个年轻的团队，但背后是多年的攻关和积累，是一群科学家热血报国的坚韧初心。

正是这样创新创业的坚定决心，科士华的成长才会如此快速。这几天，公司刚刚接待了一批新投资人，在新药获国家药监局批准临床试验后，一个新的阶段已经来了。

素材来源 | 生命健康办、科士华生物

文 | 高媛、周琴

发布 | 徐雅莹、吴小荣

审核 | 王馨