基因开关也可以被编辑
我们已经知道,基因是可以编辑的,即通过基因编辑工具CRISPR,可以永久地改变DNA上的某个序列。
我们还知道,每个基因都带有“开关”,它们是附着在DNA上的一些化学物质,可以“开启”或“关闭”某个基因。而基因开关的状态也是可以编辑的,这叫表观基因编辑。
表观基因编辑的好处是不需要改变DNA序列本身,而且一旦发现有任何不良影响,还可以逆转,所以相较基因编辑,风险较小。
在最近的一项实验中,科学家通过表观基因编辑,关闭了小鼠肝脏中的一个基因,从而永久地降低了患心脏病的风险。
血液中胆固醇水平太高是心血管疾病的主要原因。我们的血液中本来有一种清除胆固醇的蛋白质,但遗憾的是,肝细胞会产生一种叫做PCSK9的蛋白,把那种蛋白分解掉。因此,阻止肝细胞产生PCSK9蛋白,可以降低胆固醇水平,从而降低患心脏病的风险。
当然,你可以通过基因编辑让肝细胞中编码PCSK9蛋白的基因永久失效。但人为地去改变一个基因,会有让正常细胞变成癌细胞的风险。
更安全的办法是编辑控制PCSK9基因活性的“开关”,而不是去编辑PCSK9基因本身。
最近,意大利科学家一次性将一种关闭PCSK9基因开关的编辑工具注射到小鼠的肝脏。随后,他们发现小鼠体内的胆固醇水平减少了一半,而且疗效是永久性的。他们所用的编辑工具是一种信使RNA,它会在肝细胞中编码合成一种蛋白,而这种蛋白可以让控制PCSK9基因的开关由“开启”状态变为“关闭”状态。
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