多家创新药研发新锐获得新一轮融资丨一周药闻

▎药明康德内容团队报道

本周，生物医药行业又迎来许多新进展，例如：美国FDA批准首款粪便微生物组疗法，并受理了多款新药的上市申请，包括治疗杜氏肌营养不良的基因疗法、用于治疗干眼症的潜在“first-in-class”小分子药物等；罗氏、Axsome公司、葛兰素史克等公司宣布其创新疗法在3期临床中达到主要终点；阿斯利康宣布将以3.2亿美元收购T细胞受体疗法新锐；多家创新药研发新锐公司宣布获得新一轮融资等等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。

———✦新药进展✦———

FDA批准由Ferring Pharmaceuticals与旗下Rebiotix公司所开发的微生物组疗法Rebyota（RBX2660）上市，用于避免在18岁以上艰难梭菌感染（CDI）成人病患，在接受抗生素治疗后的感染复发。根据新闻稿，这是首款经FDA批准的粪便微生物组疗法。

Rigel公司宣布，FDA已批准异柠檬酸脱氢酶1（IDH1）选择性抑制剂olutasidenib上市，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者，这些患者携带敏感的IDH1突变。Olutasidenib最初由Form公司开发。今年8月，Rigel公司和Forma公司达成协议，获得了该药的上市和商业化权益。作为一款IDH1选择性抑制剂，olutasidenib可通过抑制IDH1降低2-羟基戊二酸（2-HG）水平和恢复正常髓系细胞的分化。

罗氏（Roche）与SareptaTherapeutics联合宣布，FDA已接受其基因疗法SRP-9001的生物制品许可申请（BLA），用于治疗杜氏肌营养不良（DMD），并授予其优先审评资格。SRP-9001是一种在研基因疗法，可通过将目的基因递送到肌肉组织，针对性地产生抗肌萎缩蛋白的有效成分，从而达到治疗疾病的效果。

Aldeyra公司宣布完成向FDA递交其在研reproxalap眼药水用于治疗干眼症的新药上市申请。Reproxalap是一款有潜力成为“first-in-class”的在研小分子活性醛化物质抑制剂。活性醛化物质含量会在眼部或系统性发炎时上升，造成眼睛发炎、泪水分泌降低、眼睛发红以及改变泪水内脂质组成，许多干眼症患者具有较高的活性醛化物质含量。

罗氏宣布其抗PD-L1抗体Tecentriq（atezolizumab）皮下制剂的3期试验最新关键数据。分析显示，在局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者中，皮下注射Tecentriq在安全性、疗效与血液中的水平（药代动力学）皆与静脉输注相当。根据罗氏的新闻稿，皮下给药Tecentriq可将每次注射的治疗时间缩短至约7分钟，而标准静脉输注则需要30-60分钟。

Axsome公司宣布其在研疗法AXS-05（右美沙芬+安非他酮）在3期临床试验中达成主要终点与次要终点。AXS-05是一种新型口服在研N-甲基-D-天冬氨酸（NMDA）受体拮抗剂，具有多种作用机制，拟开发用于治疗重度抑郁症和其他中枢神经系统疾病（CNS）疾病。本次公布的3期临床数据显示，AXS-05可显著地延缓和避免阿尔茨海默病（AD）患者激越症状的复发。

葛兰素史克（GSK）宣布其抗PD-1抗体dostarlimab作为一线疗法治疗原位晚期或复发性子宫内膜癌成人患者的3期试验积极结果。这项预定的中期分析显示，试验达到主要终点，接受dostarlimab组合疗法的患者在由研究人员评估的无进展生存期（PFS）上具有统计与临床上显著的改善。根据此试验结果，GSK公司预计在2023年上半年递交该药的监管申请。

X4 Pharmaceuticals宣布，其在研CXCR4拮抗剂mavorixafor在治疗WHIM综合征患者的关键临床3期试验中获得积极结果。数据分析显示，试验达成主要与关键次要终点，即药物组患者体内中性粒细胞与淋巴细胞的绝对数量维持在具临床意义阈值之上的时间，明显优于安慰剂组患者。

———✦收购/合作✦———

阿斯利康（AstraZeneca）和Neogene Therapeutics宣布双方已达成协议，阿斯利康将以3.2亿美元收购后者。Neogene是一家全球临床阶段的生物技术公司，专注于开发新一代抗癌用的T细胞受体疗法（TCR-Ts）。

辐联医药宣布将以2.45亿美元收购Focus-X Therapeutics公司。Focus-X公司旨在基于自身专有的多肽工程技术开发靶向放射性药物来治疗癌症。该公司正在开发的主要产品有两个：一个是前列腺特异性膜抗原（PSMA）靶向肽，拟开发用于治疗转移性去势抗性前列腺癌；另一个是潜在可用于治疗胰腺癌的神经降压素受体1型（NTSR-1）靶向肽。此外，Focus-X公司还有六个项目处于早期开发阶段。

BioNTech公司与Ryvu Therapeutics宣布双方达成全球性合作，将共同开发与商业化多个免疫调节小分子，靶向治疗癌症与其他疾病的多个靶点。除了这些项目之外，BioNTech公司也将获得Ryvu公司的干扰素激活蛋白（STING）激动剂独家全球开发与商业化权利。而Ryvu公司将从BioNTech公司获得达4000万欧元的款项以及其他研发资金。

阿斯利康宣布与C4X Discovery（即C4XD）公司达成合作，以高达4.02亿美元获得后者的NRF2激活剂的全球独家研发许可。阿斯利康将据此开发一种针对炎症性呼吸系统疾病的口服疗法，特别是慢性阻塞性肺疾病。根据协议条款，C4XD公司将在首次临床试验前收到高达1600万美元的临床前里程碑付款，包括200万美元的预付款。此外，C4XD公司有资格进一步获得3.858亿美元的临床开发和商业里程碑付款，并在商业化后获得分层版税。

BigHat Biosciences宣布与默沙东（MSD）开展研究合作，利用其技术为3个药物发现项目设计候选药物。BigHat公司拥有一个名为Milliner的人工智能（AI）抗体设计平台。在这项合作中，默沙东将利用BigHat公司的平台来合成、表达、纯化和表征3种蛋白质分子。目前，两方的团队已经启动了第一个蛋白质项目的工作。

———✦新锐融资✦———

Cajal Neuroscience宣布完成9600万美元的A轮融资。 Cajal是一家专注于研究神经退行性疾病机理、空间与时间复杂度的公司。这次融资所获得的资金将会被用于发现阿尔茨海默病与帕金森病的潜在药物靶点以及相关药物的开发。

Escient Pharmaceuticals宣布完成1.2亿美元的C轮融资。Escient公司专注于一类称为Mas相关G蛋白偶联受体（MRGPRs）的创新细胞表面受体，这些受体是在感觉神经元和免疫细胞表面表达的化学感知受体。MRGPRs介导的神经免疫过度激活是多种慢性疾病的标志性特征，这些疾病包括过敏性、炎症性、自身免疫性疾病以及疼痛和瘙痒。该公司开发的EP262是一款靶向MRGPRX2受体的小分子拮抗剂，其开发的EP547则是一款靶向MRGPRX4的小分子拮抗剂。

Opna Bio公司成功完成3800万美元的A轮融资。Opna Bio公司专注于开发新型肿瘤疗法，该公司的产品组合针对癌症的各种驱动因素，包括FMRP的研发项目，以及从Plexxikon公司收购的多个肿瘤学产品管线。其中，FMRP（脆性 X 染色体智力迟滞蛋白）是一种与肿瘤免疫逃逸密切相关的蛋白。Opna公司联合创始人Douglas Hanahan博士的研究发现，敲除或降低癌细胞中FMRP基因的表达水平，能够使机体对那些原本对免疫攻击具有抵抗力的肿瘤产生免疫反应。

CatalYm公司宣布完成5000万欧元的C轮融资，融资资金将支持其主要候选药物visugromab（CTL-002）的开发。Visugromab是一种人源化的单克隆抗体，旨在中和肿瘤产生的GDF-15来抵消这些免疫抑制机制，增强免疫细胞对肿瘤的浸润，改善树突状细胞对T细胞的启动，增强T细胞和NK细胞的肿瘤杀伤作用。

安君泰生物（Rgenta Therapeutics）完成5200万美元的A轮融资。本轮融资由阿斯利康中金医疗产业基金领投，KIP资本、Delos Capital和现有投资人持续跟投。安君泰生物专注于开发靶向RNA的创新小分子药物，该公司正在开发一系列用于治疗癌症和神经系统疾病的针对RNA靶点的口服小分子药物。

Nectin公司宣布获得了新的融资，目前该公司的A轮融资金额已超过2500万美元。本次融资由Israel Biotech Fund（IBF）基金和Peregrine Ventures公司领投，aMoon Fund也参与其中。Nectin公司的主导产品NTX1088是一种单克隆抗体，可以阻断PVR（CD155）蛋白的活性，用于治疗局部晚期和转移性实体瘤患者，目前正在开展1期临床试验。

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