北京
一款在二期试验中表现不佳的药物，为何还要冒险推进到三期？Biogen给出了它的答案。
周四，Biogen宣布将继续推进其阿尔茨海默病实验性药物Diranersen的后期测试。这款靶向tau蛋白的药物在中期试验中未能呈现剂量越高效果越好的预期反应——通常被视为药物有效性的关键信号。
但Biogen发现了被多数人忽略的细节。数据显示，该药物确实能降低tau蛋白水平并减缓认知衰退，尤其在最低剂量组表现明显。Biogen研发负责人Priya Singhal博士认为这些结果具有说服力。"我们非常兴奋能够证明tau蛋白病理减少与认知获益的前所未有组合，并且在确定剂量方面取得了实质性进展，"她表示，"这三项条件正是进入三期试验所需的全部要素。"
这一决定延续了Biogen在阿尔茨海默病领域的曲折探索。多年来，该公司持续投入脑部疾病研究，已有两款延缓认知衰退的药物获批上市。但其首款药物Aduhelm因审批争议最终退市，另一款药物Leqembi则与Aduhelm类似，均通过清除与阿尔茨海默病相关的淀粉样蛋白发挥作用。
Diranersen采用了完全不同的技术路径。作为一种反义寡核苷酸药物，它通过限制tau蛋白的生成来发挥作用，而非清除已形成的蛋白沉积。这一机制差异可能解释为何Biogen愿意在数据不完美的情况下继续押注——如果成功，它将为阿尔茨海默病治疗开辟全新的干预靶点。
竞争对手也在同一赛道布局。礼来公司同样在研发降低tau蛋白水平的药物，表明这一方向已获得行业层面的认可。对于Biogen而言，Diranersen的成败不仅关乎一款产品，更关系到其能否在阿尔茨海默病治疗领域建立差异化的技术壁垒。
从商业逻辑看，Biogen的选择反映了神经退行性疾病药物开发的现实困境：有效信号稀缺，监管门槛高企，一旦成功则回报巨大。在最低剂量观察到疗效信号，反而可能降低安全性风险，为三期试验设计提供更清晰的路径。这场赌注的结果，将在数年后揭晓。
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