北京
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准zenocutuzumab-zbco
（Partner Therapeutics，Inc.）上市，用于治疗携带神经调节蛋白1（NRG1）基因融合、既往全身治疗后疾病进展的晚期不可切除或转移性胆管癌成人患者。
该款新药是全球首款针对 NRG1 融合阳性胆管癌的靶向治疗药物，获优先审评、突破性疗法、孤儿药三重资格认定，该药物目前尚未在国内获批上市。
本次获批基于全球多中心、开放标签 eNRGy 临床试验（NCT02912949），研究共纳入 22 例 NRG1 融合阳性不可切除或转移性胆管癌患者，其中 19 例纳入疗效评估。
研究结果显示，经盲态独立中心评审（BICR）评估，确认客观缓解率（ORR）达 36.8%（95%CI：16.3-61.6）；
此外，新药缓解持续时间（DOR）范围为2.8 个月至 12.9 个月，为晚期难治患者带来稳定的肿瘤退缩获益。
胆管癌是一种罕见且侵袭性极强的胆管恶性肿瘤，全球年新发病例约2万至3万例，占所有癌症的0.3%-3%。所有分期患者的5年总生存率低于15%。约1%的病例为NRG1阳性，这意味着肿瘤中存在NRG1融合蛋白。这些蛋白会激活促癌细胞过程，从而加速疾病进展。然而，NRG1融合基因与其他可靶向的致癌驱动基因大多互斥，此前无针对性的靶向治疗可用。
胆管癌治疗领域，已获批用于胆管癌治疗的药物包括佩米替尼（Incyte Corporation / 信达生物）、艾伏尼布（Servier / 原研 Agios Pharma）等；在研药物包括Tinengotinib（TransThera Biosciences / 开拓药业）、RLY-4008（Relay Therapeutics）、Zanidatamab（Zymeworks / Jazz Pharmaceuticals）等。
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