首付款超3亿元！一基因治疗公司被收购

来源：市场资讯

（来源：细胞与基因治疗领域）

近日，利奥制药（LEO Pharma）宣布，已达成最终协议，收购美国基因治疗生物技术公司Replay。

根据交易条款，利奥制药将支付5000万美元（折合人民币约3.4亿元）首付，并视后续研发成果支付相应的里程碑款项及特许权使用费。

Replay成立于2022年，总部位于加利福尼亚州圣地亚哥，成立之初便获得了5500万美元的种子轮融资。公司致力于通过病毒载体、基因编辑等前沿技术开发下一代基因疗法产品，并拥有包括单纯疱疹病毒（HSV）载体基因治疗平台在内的多项技术储备。在成立后的几个月内，Replay迅速分拆出了专注于遗传性视网膜疾病的Eudora公司，以及分别针对脑部疾病和癌症的Kaleibe和Syena等公司。

与图右侧展示的AAV载体相比，HSV载体载荷量约为其30倍

（图源：Replay官网）

利奥制药此次收购的核心目标，正是Replay的下一代基因治疗平台及其高有效载荷的HSV载体递送技术。由于该平台经过工程化改造，能够利用HSV独特的能力递送大型基因，因此被认为“特别有潜力用于由基因缺陷导致的罕见皮肤病临床治疗”。利奥制药首席执行官Christophe Bourdon表示，此次收购不仅符合利奥制药投资皮肤病学领域高价值项目的战略，也使其站在了下一代基因治疗的前沿。

目前，Replay产品管线中的核心药物正处于临床前研究阶段，主要用于治疗一种名为营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的罕见遗传性皮肤病。这种疾病的患者皮肤极其脆弱，容易起水疱并形成疼痛的慢性伤口，愈合缓慢且极易留下疤痕，甚至引发皮肤癌。Replay研发的治疗方案是一种经过基因改造的HSV载体基因疗法，被制成外用凝胶，可以直接涂抹在皮肤上，精准靶向并治疗缺陷基因。

Replay首席执行官Lachlan MacKinnon（图源：

Replay官网）

Replay首席执行官Lachlan MacKinnon指出，HSV对皮肤细胞具有天然的趋向性，且允许对患者进行重复给药，这使其成为治疗罕见遗传性皮肤病的绝佳选择。结合利奥制药在皮肤病学领域数十年的领导经验和全球基础设施，双方将共同致力于把前沿创新疗法带给最需要的患者。

致力于推进DEB有效治疗的非营利组织DEBRA Research也对该交易表示欢迎。该组织执行董事Martin Steiner认为，DEB是极具破坏性且医疗需求远未被满足的疾病，将Replay的技术平台与利奥制药的专业能力相结合，正是该患者群体所需要的。据悉，DEBRA Research此前曾协助促成两家公司的合作，并帮助利奥制药深入了解DEB患者的需求。

通过此次收购，利奥制药将把Replay世界级的HSV载体设计和制造专家团队整合进其研发体系，进一步推动其在罕见皮肤病领域的业务布局与持续创新。