北京
生物技术公司 Medley Therapeutics, Inc.（前身为 YAP Therapeutics）宣布，其主要的研究性基因疗法 YAP101 已成功通过第 1 期 SALVADOR-HF 试验的初步安全审查，该试验针对的是晚期缺血性心力衰竭（HFrEF）患者。根据该公司的说法，试验第一剂量组的所有三名参与者在给药过程中没有出现安全问题，研究的独立安全审查小组建议提升到下一个协议规定的剂量水平。
YAP101 被称为一种首创的基于 AAV 的基因药物，旨在通过使用心肌细胞特异性启动子来表达短发夹 RNA（shRNA），暂时抑制 Hippo 信号通路并激活 YAP 通路，从而刺激内源性心肌再生——这些机制的目的是实现心肌的可控再生。该试验在德克萨斯心脏研究所（Baylor College of Medicine，休斯顿）和贝勒圣卢克医疗中心进行，正在招募 9-18 名受试者进行剂量递增阶段，之后将扩展招募最多六名额外参与者。
该公司强调了这一里程碑的临床意义，指出诱导人类心肌再生一直被认为是难以实现的，而这一步骤“使心脏自身的修复机制更接近临床应用。”目前的数据仍然仅限于初始安全队列，并且尚未公布任何疗效结果，但向下一个剂量水平的推进，标志着Medley在通过再生遗传学治疗心力衰竭的道路上迈出了重要的一步。
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