上海
11月18日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）申报的1类新药BI 764198胶囊拟纳入突破性治疗品种，拟治疗患有原发性局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）、体重至少为40kg的成人和≥12岁青少年患者。根据公开资料，BI 764198是一款每日一次口服、强效且具有选择性的瞬时受体电位阳离子通道C亚家族成员6（TRPC6）抑制剂。
局灶节段性肾小球硬化症（FSGS）是一种进行性肾病，是出现蛋白尿的个体中一种相关的组织病理学发现，导致了50%的患者在5-10年内出现肾功能衰竭。在FSGS中，TRPC6的过度活跃可能导致足细胞丢失和进行性肾功能下降。TRPC6抑制可能成为一种新型的足细胞靶向疗法，因为
TRPC6功能获得性突变会导致常染色体显性遗传的FSGS（遗传性FSGS）。
今年11月，勃林格殷格翰公布了BI 764198针对FSGS的2期临床研究结果。该研究旨在评估BI 764198（20 mg/40 mg/80 mg对比安慰剂）在患有原发性FSGS或已知
TRPC6突变导致的遗传性FSGS患者中，持续12周的疗效和安全性。患者正在接受稳定的保守治疗和免疫抑制治疗，筛查时尿蛋白：肌酐比值（UPCR）≥1.0 g/g，且估计肾小球滤过率≥30 mL/min/1.73 ㎡。主要终点是第12周时出现蛋白尿反应（UPCR较基线降低≥25%）的患者比例。其他关键结局包括安全性、耐受性和药代动力学。
共60名患者（其中7名携带TRPC6突变）接受了治疗并可进行评估。在第12周时，接受BI 764198 20 mg、40 mg和80 mg治疗的患者中，分别观察到44.4%（8/18）、14.3%（2/14）和42.9%（6/14）出现蛋白尿反应，而接受安慰剂治疗的患者为7.1%（1/14）。在携带
TRPC6突变的患者中，接受BI 764198治疗的患者100%（4/4）在第12周达到蛋白尿反应，而接受安慰剂治疗的患者为0%（0/3）。在第12周时，20 mg剂量组观察到最高的安慰剂校正后UPCR平均变化：-39.82%。BI 764198安全且耐受性良好，各治疗组间的不良事件发生率无显著差异。
研究人员认为，BI 764198降低了FSGS患者的蛋白尿，并且耐受性良好，证明足细胞靶向疗法在FSGS中的有效性。
参考资料：
[1] TRPC6 Inhibition for the Treatment of FSGS: Phase 2 Randomized Controlled Trial of BI 764198.From https://www.asn-online.org/education/kidneyweek/2025/program-abstract.aspx?controlId=4345072
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