北京
罗纳治疗公司在2025年美国心脏协会（AHA）科学会议上发布了其首个第一阶段临床试验的主要结果。RN0361是一种针对载脂蛋白C3（ApoC3）的长效小干扰RNA（siRNA）。该试验评估了在甘油三酯（TG > 80 mg/dL）升高的志愿者中进行单次给药的效果，发现ApoC3和甘油三酯的持续降低持续至少六个月。
该公司表示，RN0361显示出剂量依赖性的ApoC3抑制效果，最大减少幅度达到93%，甘油三酯减少幅度高达69%。研究还显示非高密度脂蛋白胆固醇、极低密度脂蛋白胆固醇和残余胆固醇均显著下降。该公司表示未发生与药物相关的严重不良事件；报告的不良事件仅限于轻微的注射部位反应和与GalNAc-siRNA类相关的短暂ALT/AST升高。
该公司声称，数据表明 RN0361 是一种潜在的最佳疗法，用于严重高甘油三酯血症和降低动脉粥样硬化脂蛋白，有助于预防急性胰腺炎和心血管疾病。根据该公司的说法，这意味着单剂量的长效特性支持在严重高甘油三酯血症患者中启动第二阶段的开发计划。
该公司表示，进入第二阶段后，可以在目标患者群体中进行评估，以及与胰腺炎预防和降低心血管风险相关的临床益处的评估。在美国心脏协会的展示中提升了该公司RNAi心血管管线的知名度，并增强了投资者和临床界对该项目的关注。
这篇文章 Rona Therapeutics 在 AHA 2025 会议上发布 RN0361 的第一阶段数据 最早发布在 Longevity.Technology - 最新新闻、观点、分析与研究。
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