全球首例！APOC3基因编辑治疗高血脂患者在沪顺利完成给药

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（来源：你好张江）

高乳糜微粒血症、高甘油三酯血症等代谢类疾病有望迎来“一次治疗，终身有效”的颠覆性治疗方案。11月6日，生物医药科技公司正序生物（上海）宣布，该公司与安徽医科大学第一附属医院合作，针对上述疾病开展了靶向APOC3的碱基编辑药物CS-121注射液的IIT（研究者发起的临床研究），首位受试者已完成给药并顺利出院。这是全球首次通过靶向碱基编辑APOC3基因治疗高血脂患者的案例。

全球首例接受APOC3基因编辑治疗（正序生物CS-121注射液）的高血脂患者（右5）完成给药并顺利出院

（图片来源：正序生物）

此次接受治疗的患者是一名患有高乳糜微粒血症的63岁男性。患者历史空腹甘油三酯水平超过12.5毫摩尔/升，多次诱发急性胰腺炎。患者于10月18日接受CS-121最低剂量单次给药。给药后三天内，其空腹甘油三酯水平显著下降，给药后第3天顺利出院。截至目前，未出现产品相关的不良事件。

据此次研究的主要研究者之一、安徽医科大学第一附属医院教授周焕介绍，高乳糜微粒血症是一种代谢性疾病，常与脂质代谢紊乱相关，是严重高甘油三酯血症中最危险的一种亚型。该亚型中的家族性高乳糜微粒血症综合征（FCS）是一种罕见的常染色体隐性遗传病，全球发病率在十万分之一到百万分之一之间。

目前，已上市的各类降甘油三酯药物对这类高血脂症的治疗效果微乎其微。尽管患者可通过每日极低脂肪的饮食来降低乳糜微粒的指标，但往往很难长期坚持，罹患急性胰腺炎等并发症的风险仍相当高。

研究发现，作为一种主要在肝脏中产生的蛋白质，APOC3在调节血浆甘油三酯方面发挥重要作用。随着基因编辑技术的发展，科学家能够在基因层面调控APOC3的表达，从而降低甘油三酯水平。这使通过“改写”基因来降血脂的治疗策略得以实现。

正序生物创始人、上海科技大学教授陈佳介绍，利用上科大自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE，团队开发出了针对此类高血脂症的首款体内基因编辑药物——正序生物CS-121注射液。tBE由脂质纳米粒包装，通过静脉注射给药递送至患者肝脏，对靶标基因APOC3进行精准碱基编辑，从而降低甘油三酯水平。

据介绍，tBE属于下一代基因编辑技术，不需要破坏DNA双链，即可实现对单碱基突变进行精准校正，安全风险较低。目前，正序生物正在加速推进CS-121注射液进入临床试验及上市。