纳米镜治疗公司表示,其长期延续研究REMAIN的结果显示,在接受其光遗传疗法MCO-010治疗的晚期视网膜色素变性(RP)患者的视力改善情况中,视力改善是持久的。
该公司表示,在152周的随访中,接受单次玻璃体内注射MCO-010的患者,平均维持了约0.3 LogMAR的最佳矫正视觉敏感度(BCVA)提升,相当于标准ETDRS图表上提升了三行或十五个字母。
Nanoscope声称,联合RESTORE和REMAIN试验的BCVA曲线下面积(AUC)数据显示,视力改善比假治疗组高出五倍。
总体来说,在安全性方面,公司表示在接受治疗的患者中没有报告严重的眼部不良反应,而且该疗法通常耐受性很好;只有一个轻微的炎症病例需要使用局部类固醇,大多数患者在第152周时无需继续治疗。
Nanoscope表示,这些数据构成了向美国食品药品监督管理局(FDA)提交持续生物制品许可申请的基础,并突显了其更广泛的MCO平台作为一种一次性、适用于各种视网膜退行性疾病的治疗方案的潜力。
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