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礼来收购一家眼科基因治疗公司

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10月24日,礼来宣布将收购Adverum Biotechnologies,包括其主导产品候选药物 Ixo-vec。


Adverum是一家致力于开创玻璃体内基因疗法的临床阶段公司,目标是为高发眼科疾病提供终身视力保护。该公司正在开发一系列单次给药的玻璃体内基因疗法管线,旨在开发功能性治愈方法,以恢复视力并预防失明。

其主导候选药物 Ixo-vec是一款携带阿柏西普编码序列的基因疗法,旨在通过单次玻璃体内注射给药即可实现持续产生阿柏西普的效果,进而治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)等眼科疾病。wAMD 是一种严重的、慢性且进行性的视网膜疾病,影响着全球数百万人。


今年3月,Adverum启动了Ixo-vec首个III期研究(ARTEMIS),目前该试验已完成患者筛选。ARTEMIS研究是一项多中心、随机、双盲、阳性药物对照临床试验(n=284),旨在评估Ixo-vec(6×1010vg/眼)对比阿柏西普(2mg,每8周1次)治疗初治和经治wAMD患者的疗效、安全性和耐受性。研究的主要终点是第52周和第56周患者的最佳矫正视力(BCVA)评分变化。

2024年7月,Adverum公布了Ixo-vec治疗wAMD的II期LUNA研究数据。结果显示,6×1010vg/眼和2×1011vg/眼剂量组分别有76%和83%的患者无需注射抗VEGF疗法,其抗VEGF疗法年均注射次数分别降低了90%和95%


礼来分子发现集团副总裁 Andrew Adams 表示:“Ixo-vec 有潜力将 wAMD 的治疗模式,从需要反复玻璃体内注射的慢性护理,转变为便捷的一次性疗法。我们热切欢迎 Adverum 的同事们加入礼来,并帮助加速将这种创新药物带给患者。”

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