mRNA 个性化癌症疗法：定制时代的制造竞速战

摘要：在 mRNA 新冠疫苗实现大规模量产的辉煌之后，Moderna、BioNTech 等行业巨头正转向更具挑战性的个性化癌症疗法领域。这类量身定制的疗法虽与新冠疫苗原理相通，却面临样本处理、生产协调、时效把控等多重难题。企业纷纷借力 AI 优化流程、缩短周期，同时在临床定位与监管审批上稳步推进，全力攻克这一精准医疗的关键关卡。 从量产到定制：全新挑战降临

新冠疫情期间，Moderna 与 BioNTech - 辉瑞联盟证明了 mRNA 疫苗的量产能力。如今，当目光投向个性化癌症疗法，行业遭遇了截然不同的困境。两者虽同为通过 mRNA 引导细胞产生抗原激发免疫反应，但个性化疗法需为每位患者单独定制。

“大规模生产的技术已得到验证，但个性化 mRNA 制造仍困难重重。”ElevateBio BaseCamp 首席技术官迈克尔・帕利亚直言。从患者样本采集、测序分析，到个性化产品的生产协调，每个环节都充满变数，形成了独特的 “单病例生产挑战”。

AI 助力：压缩周期的关键突破

Moderna 在个性化疗法领域率先探索，其与默克合作的 intismeran 疗法流程颇具代表性。从患者样本采集开始，经过癌细胞与健康细胞测序、生物信息学分析，最终筛选出最多 34 种新抗原纳入疗法。

为应对复杂流程，AI 成为核心助力。该公司通过整合马萨诸塞州工厂的每批生产数据，搭配 AI 工具实时匹配制造能力与约束条件，自动制定生产计划。这一举措成效显著，使样本采集到疫苗接种的周期从 2019 年的 50 至 60 天缩短至如今的约六周，为患者争取了宝贵时间。

时效赛跑：临床定位的生死线

制造周期直接决定了疗法的临床适用范围。对于肿瘤进展迅速的患者，延迟交付的疗法可能失去价值。Moderna 总裁斯蒂芬・霍格透露，正是因为优化了制造流程，确保六周内可靠交付，公司才决定在转移性黑色素瘤患者中测试 intismeran。

BioNTech 的经历更凸显时效的重要性。其与基因泰克合作的癌症疫苗二期试验失败，首席医疗官 Özlem Türeci 分析，疫苗接种后需 6 至 8 周才能产生有效免疫反应，这一时间窗难以控制快速进展的晚期癌症。基于此，公司将战略重心转向可切除癌症的辅助治疗场景。同时，行业也意识到个性化疗法与现成药物的互补潜力，以应对定制周期带来的治疗空白。

上市冲刺：监管路上的稳步前行

在技术攻坚的同时，监管与上市进程同步推进。去年 FDA 驳回了 Moderna 的加速审批申请，该公司现已将全面授权申请目标定在 2028 年。BioNTech 则等待年底的关键数据，CEO 乌古尔・沙欣表示，若数据达标将即刻启动监管沟通。这场个性化 mRNA 癌症疗法的竞速赛，正朝着商业化的终点稳步迈进。

参考来源： https://www.biospace.com/drug-development/companies-confront-challenge-of-making-bespoke-mrna-therapies-fast