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糖尿病黄斑病变患者新曙光:创新基因疗法问世,可减轻治疗负担

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IT之家 8 月 5 日消息,科技媒体 notebookcheck 今天(8 月 5 日)发布博文,报道称生物科技公司 4DMT 正在测试一种基因疗法,有望为糖尿病黄斑病变(DME)患者,减轻定期进行眼内注射的负担

IT之家注:糖尿病黄斑水肿(DME)是糖尿病视网膜病变的一种特殊类型,主要影响中央视力区域(黄斑)。在糖尿病患者的黄斑区域因液体的渗漏而出现肿胀后,就会导致黄斑水肿,这种情况会引起视力模糊或视野扭曲,患者需要定期进行眼内注射以缓解症状。

4D 分子治疗公司(4DMT)最近公布了其基因疗法 4D-150 的临床试验 60 周数据,这种疗法编码了血管内皮生长因子 C(VEGF-C)抑制序列和 aflibercept。

在这项研究中,aflibercept 作为一种抗 VEGF 药物,被用作活性对照。试验结果证明了 4D-150 在治疗 DME 方面的有效性。接受第 3 阶段剂量的患者,最佳校正视力(BCVA)提高了 9.7 个字母,中心视网膜厚度(CST)减少了 174 微米,这表明已经改善视觉和解剖结构。

接受第 3 阶段剂量的患者在三次 aflibercept 负荷剂量后,所需的额外注射比计划使用标签上推荐的 2 毫克 aflibercept 每 8 周注射一次的用量减少了 78%。与接受较低剂量的患者相比,接受第 3 阶段剂量的患者也表现出更好的效果,额外注射减少了 58%。

在第 3 阶段剂量的患者中,有 4 人在不需要额外注射的情况下维持疗效,而在较低剂量的患者中,只有 1 人能够实现同样的效果。这些结果最近由 David Almeida 在第 43 届美国视网膜专家学会(ASRS)科学会议上公布。

David Almeida 表示,4D-150 有潜力通过减少治疗负担,以设计上的依从性提供有意义且持久的视力改善,从而彻底改变 DME 的治疗方式。

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