阿斯利康称口服降脂药可降低50%以上“坏胆固醇”

当地时间4月1日，阿斯利康在芝加哥举行的美国心脏病学会年度科学会议上发表了一项在研新型降脂药物的临床数据。这项中期试验数据显示，该公司正在研发的一种PCSK9（前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9）口服降脂药可将“坏胆固醇”降低近51%。

阿斯利康公司称，患者在标准他汀类药物治疗的基础上，每天服用一次这种口服降脂药，在12周之后，可将低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平降低近51%。LDL也被称为“坏胆固醇”，它是心脏病发作和中风等心血管事件的主要驱动因素。

数据还显示，这种药物可帮助84%的患者达到推荐的胆固醇水平，而仅服用他汀类药物的患者只有13%可以达到这一水平。此外，参与试验的患者对这种药物的耐受性良好，服用阿斯利康药物的患者和服用安慰剂的患者组的不良副作用相当。

阿斯利康全球心血管、肾脏和代谢生物制药业务负责人米娜·马卡尔（Mina Makar）表示，全球有400万至500万人因胆固醇升高而死亡，这种降脂药物有望“让大多数人达到目标胆固醇水平”。

一位中国心脏病专家对第一财经记者表示，从阿斯利康PCSK9口服降脂药的中期临床结果来看，效果与PCSK9注射液相当。

近年来，PCSK9抑制剂的需求旺盛，各种技术路径的新型制剂陆续上市，其中包括诺华研发的一种半年打一针的PCSK9注射剂。但在全球范围内，现已上市的PCSK9降脂药仅有注射液，尚无口服药上市。

米娜·马卡尔（Mina Makar）表示，虽然PCSK9注射剂帮助治疗惠及更多患者，但其使用仍然“非常有限”。“这是由于多种因素造成的，例如与成本和可及性相关的挑战以及一些心脏病专家和初级保健医生的态度。”她表示。

她进一步称，小分子口服药物的另一个优势是，它很容易与公司正在研发的其他疗法联合使用，例如GLP-1（胰高糖素样肽-1）减重药或依折麦布等治疗药物，依折麦布是一种针对不能耐受他汀类药物患者的降胆固醇药物。

阿斯利康和默沙东是目前开发PCSK9口服降脂药的全球主要药企。去年9月，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，阿斯利康的口服PCSK9抑制剂AZD0780首次在中国获批临床，拟用于在标准治疗基础上低密度脂蛋白（LDL）胆固醇未达标的患者中进行血脂异常的治疗。

默沙东的全球首款PCSK9口服降脂药预计于今年将获得后期试验数据。去年12月，该药物在中国再添一项三期临床，用于动脉粥样硬化及高胆固醇血症适应症。去年8月，该公司已经启动了一项针对高胆固醇血症患者的口服PCSK9抑制剂MK-0616的三期临床试验。

高盛分析师在上周的一份报告中表示，口服疗法可能会推动PCSK9类药物的销售额从目前的约40亿美元增长至2034年的120亿美元左右。高盛预计阿斯利康的口服 PCSK9药物的峰值销售额将在2037年达到约40亿美元。