广西
7月21日上午
在玉林市第一人民医院
以小儿内科为首的MDT团队配合下
一名6岁脊髓性肌萎缩症（简称SMA）患儿
顺利完成诺西那生钠鞘内注射治疗
这是“天价救命药”诺西那生钠注射液
被正式纳入医保后
玉林首位获益患儿
医生给患儿使用诺西那生钠注射液。
2022年1月1日
《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险
药品目录（2021年）》正式实施
诺西那生钠等7种罕见病药品
被正式纳入医保药品价格
其中诺西那生钠经医保谈判降到3万多元一针
诺西那生钠注射液是SMA患儿的“救命药”
在未纳入医保前它曾是70万元一支的“天价药”
诺西那生钠注射液。
什么是脊髓性肌萎缩症（SMA）？
SMA是一种罕见的染色体遗传病
该疾病是由于脊髓前角及延髓运动神经变性
导致近端肢体和躯干进行性、对称性
肌无力和肌萎缩的神经变性病
被称为2岁以下婴幼儿“头号遗传病杀手”
有数据显示，我国该病患者约有25000人
其中约40%患者可存活至青壮年
随着病情的进展
肌无力可进一步导致骨髓系统、
呼吸系统、消化系统及其他系统异常
其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因
诺西那生钠注射液有什么作用？
是全球首个SMA精准靶向治疗药物
通过鞘内注射给药
可以直接将药物输送到
脊髓周围的脑脊液中
从而改善运动功能
提高生存力
改变SMA的疾病进程
在诺西那生钠注射液上市之前
此病属于无药可治的情况
只能做基本的康复训练
来源 | 玉林市第一人民医院
责编 | 钟 勇
校对 | 廖 海
审核 | 李小军
监制 | 黄震海
出品 | 玉林日报全媒体
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