IIT研究的问题，比想象中要严重

氨基观察-创新药组原创出品

作者 | 沙晓威

IIT研究死亡案例，还在继续增加。

2026年8月18日，据Endpoints News报道，中国生物技术公司RiboX的CAR-T疗法药物RXIM002在IIT（研究者发起试验）期间出现一例受试者死亡事件。而在外媒发声之前，该案例未见公开报道。

这是近期被曝出的第三起。此前，7月23日《science》杂志披露了新华医院进行的一项基因治疗IIT试验导致一名6岁女童死亡。8月5日外媒STAT曝光了辉大基因的一项杜氏肌营养不良基因治疗IIT试验中一名男童死亡。

客观来说，IIT研究以及前沿疗法本身就带有“高风险”的标签。但真正引发舆论关注的是，这几次死亡事件，在一开始都被“隐匿”了，这才是事件的核心。

而随着外媒的曝光发酵，中国的创新药临床质量的信任危机，似乎又一次爆发了。

比死亡更可怕的是隐匿

IIT，也就是研究者发起的临床试验，简单来说，就是医生/科研人员自己牵头做的药物试验，不是药企主导。和新药临床试验不一样：它不走国家药监局的审批通道，归卫健委管，是按医疗技术研究来开展的。

IIT最大好处是快、花钱少，能快速通过人体临床试验一款药安不安全、有没有效果。国内细胞、基因这类前沿新疗法，很多都是靠IIT这一路径，先开展早期临床研究。但这种方式，也意味着风险也会比一般的研究更高，入组受试者要承担更大的风险。

眼下接二连三被曝光的死亡事件，不在于风险，而在于“隐匿”。Endpoints News最新披露的死亡事件，就是如此。

8月18日，Endpoints News披露，中国生物技术公司RiboX的体内CAR-T疗法RXIM002，在IIT阶段出现一名50多岁的硬皮病患者死亡。

就在死亡事件被曝光的8天前，RiboX刚刚宣布该疗法获得美国FDA的IND许可。问题的关键在于，国内没有任何公开信息，报道了这份死亡事件。RiboX也只是在FDA审批相关文件中，包含了这起致命不良反应。

而这种隐匿看起来并不罕见。

7月23日，《Science》杂志发表文章称，上海交通大学仇子龙团队与新华医院合作的一项碱基编辑基因治疗IIT试验，导致一名6岁女童因严重免疫反应死亡。2025年3月24日患儿死亡，但研究团队却在2026年2月的论文中仅展示小鼠模型数据，对人体试验及死亡结果只字未提。直到《Science》的曝光，真相才公之于众。

而更近的辉大基因受试者死亡案例，也同样如此。辉大基因曾在2025年5月的ASGCT年会上高调展示前两名受试者的早期数据，此后研究进展并未更新。

直到8月份，医药媒体STAT News经过数月调查，曝光了辉大基因的一项杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗IIT试验中一名男童死亡。STAT曝光当天，公司才发布声明承认，而这同样距离事发已过去整整一年。

这些本该被及时披露的信息，被一次次掩盖在学术光环和商业宣传背后。

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“中国的替代监管路径还能值得信任吗？”

这些被掩盖的死亡事件，或许会触发更严重的连锁后果。

在美国和中国创新药竞争日益激烈的当下，这几次未公开的死亡事件给海外媒体提供了一个绝佳的话题素材。但海外媒体指出的问题无可避免：中国创新药临床试验的质量和监管体系，可能遭遇信任危机。

Fierce Biotech便将几起事件串联，并抛出一个尖锐问题：“中国的IIT替代监管路径还能被信任吗？”

这种质疑正从媒体舆论加速外溢。

对于依赖中国低成本、高效率临床资源优势的跨国药企来说，这些事件无疑增加了合作的不确定性。

事实上，美国对中国创新药的质疑从未停止，从数据完整性到伦理审查，从专利保护到监管透明度都在约束。一些政治倾向强烈的组织已经提出多份报告，旨在禁止FDA考虑中国临床试验数据。

而如今，这三起隐匿事件恰好为打压者提供了“实锤”，成为限制中国临床数据被认可的新依据。

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敬畏规则，敬畏生命

IIT会被放弃吗？答案显然是否定的。

过去十年，中国在顶尖医学期刊发表的CGT临床研究中，95%左右是IIT研究。IIT在推进创新疗法的临床开发方面发挥了重要作用。传奇生物临床CEO Alan Bash曾表示：“中国的IIT模式对获得早期概念验证非常有帮助。”

但接二连三的死亡事件，无疑让IIT的前进之路变得艰难。患者是否还会继续相信这些IIT临床试验？海外资本、药企是否还会信任这些试验带来的数据以及试验合规性？

事实上，在此次舆情爆发之前，国内监管已经采取行动。

2025年9月28日，国务院颁布第818号令，《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》。2026年5月1日，该条例正式施行。

这是中国首部专门规范生物医学新技术临床研究的行政法规。新规将IIT临床研究机构限定为三级甲等医疗机构。要求非临床研究证明安全有效后方可开展临床研究；基因治疗的IIT备案指南明确要求研究用药品的制备必须完全符合GMP要求；非临床毒理学研究必须使用包括非人灵长类在内的大型动物模型；发生严重不良事件时，医疗机构必须无条件暂停研究，并在5个工作日内向卫生主管部门报告。

然而，法规上的约束是底线，真正决定行业走向的是参与者对待生命的敬畏心。

速度和质量，理想状态是兼得的，但药物研发的主体始终是患者，如果为了速度而牺牲质量，最终伤害的是患者。

医药企业和研发机构必须清醒认识到，IIT的“快”是为了让患者更快获益，而不是利用IIT的低门槛来满足企业追求顶刊论文、快速获得IND批准而加速变现的需求。

因为，中国创新药临床试验的信任危机，最终需要监管机构、企业、研究者、患者共同承担。