河北
根据Benzinga Pro数据，BridgeBio Pharma Inc.的BBIO股票周四飙升，接近其52周区间（28.33美元-84.94美元）的上限。
这家专注于遗传疾病的生物制药公司公布了口服infigratinib用于软骨发育不全（导致不成比例短肢侏儒症的最常见骨骼发育不良类型——软骨发育不全）儿童的PROPEL 3期关键研究的积极初步结果。
PROPEL 3评估了infigratinib在3到18岁、骨骺尚未闭合的软骨发育不全儿童中的效果。
关键结果
年化身高生长速度（AHV）从基础水平的变化优于安慰剂，最小二乘平均治疗差异为+1.74厘米/年，平均治疗差异为+2.10厘米/年。
与安慰剂组相比，英菲格拉替尼组在第52周的绝对AHV次要终点上显示出显著改善，英菲格拉替尼组的最小二乘均值绝对AHV达到了迄今为止在软骨发育不全随机试验中报告的最高水平（5.96厘米/年，而安慰剂组为4.22厘米/年）。
在对第52周时上半身与下半身比例相较于基线的变化这一关键次要终点进行的预设探索性分析（参与者中年龄小于8岁的儿童占总数50%以上）中，口服英菲格拉替尼是首个在软骨发育不全随机试验中，相比安慰剂展现出统计学显著性的治疗方案，其最小二乘均值下降为-0.05（相对于安慰剂）。
在总体人群中，英菲格拉替尼组的最小二乘均值下降为-0.05，这是软骨发育不全随机试验中所有治疗组里观察到的最大降幅；第52周时，与安慰剂相比，最小二乘治疗差异为-0.02（p=0.1849），表明其具有优势。
因非格拉替尼耐受性良好，没有出现因研究药物而停药的情况，也没有发现与研究药物相关的严重不良事件。
监管计划
BridgeBio计划在2026年下半年与监管机构会面，讨论提交因非格拉替尼新药申请（NDA）和上市许可申请（MAA）的计划，以推动获批。
其他罕见适应症
该公司还计划加速因非格拉替尼针对软骨发育不全症的研发，并正在为3期试验的观察性导入阶段招募受试者。
该公司还在进行一项名为 PROPEL 婴幼儿试验的临床测试，评估 infigratinib 针对新生儿到三岁软骨发育不全患儿的疗效。
竞争格局
数据发布时，竞争对手 Ascendis Pharma A/S 的 ASND 新药申请（NDA）所对应的 PDUFA 目标日期是 2月28日，该申请药物 TransCon CNP（navepegritide）用于治疗软骨发育不全儿童。
BioMarin Pharmaceutical Inc.（纳斯达克：BMRN）的 Voxzogo（vosoritide）是 FDA 在 2021 年 11 月批准的首个治疗软骨发育不全的药物。
BBIO 价格走势：周四发稿时，BridgeBio 股价上涨 6.92%，报 78.41 美元。截至周四发稿，该股最高冲到 84.94 美元，最低掉到 77.45 美元。根据 Benzinga Pro 数据，该股比 52 周高点低了大概 5.5%。
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