【国联民生医药】小核酸风口之上系列：时安生物小核酸出海GSK，瑞博生物与BI合作达成新里程碑

来源：市场资讯

（来源：医耀科技创新骑手）

事件：2026年5月6日，时安生物宣布，与葛兰素史克（GSK）就SA030达成一项全球独家许可协议（中国大陆、中国香港、中国澳门及中国台湾地区除外）。GSK将支付首付款，以及未来基于成功达成的开发、注册与商业化里程碑付款，总额最高达 10.05 亿美元；同时将按全球产品净销售额支付分级特许权使用费。时安生物（SiranBio）将主导SA030的临床开发工作直至I期临床试验完成。

2026年5月6日，瑞博生物宣布，其与勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim，下称“勃林格”)合作开展的肝脏疾病创新疗法项目再获重要突破，达成又一里程碑。这也是双方在包括代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(MASH)在内的肝脏疾病创新疗法合作中，成功实现的第三个关键里程碑，标志着双方合作研发进程持续深入，siRNA技术在代谢性肝病领域的转化应用迈出坚实一步。

2026年5月5日，Madrigal制药宣布与Arrowhead制药就ARO-PNLA3达成独家全球许可协议，ARO-PNPA3是一种临床阶段的小干扰RNA（siRNA）资产，靶向patatin样磷脂酶结构域含蛋白3（PNPLA3），是MASH的关键基因驱动因素。Arrowhead将获得2500万美元的预付款，如果实现某些里程碑，还将获得高达9.75亿美元的额外付款以及净销售额的特许权使用费。

围绕着小核酸的交易依旧火热，尤其是肝脏脂肪减少相关靶点的相关项目。时安生物的SA030是一款潜在疾病首创型、长效的小干扰RNA（siRNA）寡核苷酸，正处于开发阶段，用于治疗代谢与心血管疾病。SA030近期已进入I期临床试验，靶向激活素受体样激酶7（ALK7）——这是一种针对心脏代谢疾病的已确立的治疗机制。鉴于多种慢性疾病中仍存在未被解决的心脏代谢风险，该项目具备广阔的临床与市场潜力。

PNPLA3 I148M是一种公认的促进MASH进展的遗传因子，与肝脏脂肪增加、炎症、纤维化、肝硬化和肝细胞癌相关。大约30%的中度至晚期纤维化（与F2至F3期纤维化一致）的MASH患者携带该变体的两个相同拷贝（称为纯合子患者），并且在西班牙裔人群中高度流行。

在美国进行了一项ARO-PNPLA3的1期、首次人体双盲、安慰剂对照试验，研究对象为55例PNPLA3 I148M变异纯合或杂合携带者的代谢功能障碍相关脂肪肝（MAFLD）患者。大约93%的参与者是西班牙裔或拉丁裔。这项发表在《新英格兰医学杂志》上的研究数据表明：在PNPLA3 I148M纯合子患者中测试的单剂量最高剂量水平12周后，肝脏脂肪减少高达46%（通过MRI-PDFF测量）。并且快速起效，在6周时观察到减少，并持续至少24周。

瑞博生物已经达成多起合作，管线顺利推进。瑞博生物与美国Madrigal公司达成44亿美元全球独家许可协议，双方将基于瑞博生物自主研发的肝靶向RiboGalSTARTM平台联合开发六款针对MASH的创新siRNA疗法；靶向PCSK9的RBD7022药物即将由合作方齐鲁制药在中国启动三期临床试验，是公司首个即将进入三期的自研产品；与勃林格殷格翰和齐鲁制药的战略合作推进良好，已合计达成了3个研发里程碑。

投资建议：小核酸研发领域继续看好和MNC药企达成合作，研发平台获得MNC认证的公司。建议关注：瑞博生物、前沿生物等公司。

风险提示：候选药物研发不及预期的风险；相关技术迭代的风险；商业化不及预期的风险；核心人才流失的风险。

相关声明

注：文中报告节选自国联民生证券研究所已公开发布研究报告，具体报告内容及相关风险提示等详见完整版报告。

分析师：张金洋

分析师执业编号：S0590525120012

分析师：胡偌碧

分析师执业编号：S0590525120011

分析师：郭广洋

分析师执业编号：S0590525120010

证券研究报告：《小核酸风口之上系列：时安生物小核酸出海GSK，瑞博生物与BI合作达成新里程碑》

报告发布日期：2026年05月07日

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