安进硬刚FDA：这款罕见病药不撤

摘要：2 月 4 日，安进在公布季度财报时抛出重磅消息：拒绝美国 FDA 要求其自愿撤回罕见病药物 Tavneos 的请求。这一决定背后，是 FDA 对药物关键试验数据完整性的质疑，以及安进对药物疗效和患者需求的坚持，一场药企与监管机构的博弈就此展开。安进拒撤药，FDA 质疑数据

就在安进宣布这一决定的几天前，欧洲药品管理局已启动对 Tavneos 的重新审查，原因同样指向药物关键试验的数据问题。时间倒回 1 月 16 日，FDA 正式向安进提出撤药请求，核心疑虑集中在原研发公司 ChemoCentryx 对 3 期试验中 9 名患者的主要终点结果重新评估的流程上。

“我们没发现临床试验基础患者数据有任何问题。” 安进在四季度财报里明确表态。不仅如此，经过对临床数据的复盘和多年真实世界证据的验证，安进坚信 Tavneos 的疗效靠谱，风险获益比也符合要求。要知道，这款药虽有罕见的肝毒性风险，但对治疗抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎（一种会引发血管炎症的疾病）至关重要。

患者依赖度高，撤药影响大

“现在能用的治疗方案本来就少，要是把 Tavneos 撤了，患者怎么办？” 安进商业运营负责人穆尔多・戈登在电话会议上的话，点出了这款药的特殊价值。这种血管炎疾病治疗选择有限，Tavneos 自 2021 年在美国获批、2022 年在欧洲上市后，已成为不少患者的 “救命药”。

更关键的是，这款药的销售势头正猛。2025 年，Tavneos 销售额达到 4.59 亿美元，同比暴涨 62%，“完全是靠实打实的用药量撑起来的”。虽说安进 CEO 鲍勃・布拉德韦称其在公司 portfolio（产品组合）里占比不大，但对于正在快速增长的市场来说，一旦撤市，不仅安进会蒙受损失，患者的治疗衔接也会出大问题。

争议早有伏笔，行业紧盯后续

其实，Tavneos 的争议从 2021 年就埋下了伏笔。当时 FDA 在审批前的咨询委员会会议上就曾指出过试验数据问题，最终该药虽获批，但适用范围比预期窄。2022 年，投资者还因 ChemoCentryx 被指隐瞒 FDA 担忧提起诉讼，不过半年前加州法院驳回了诉讼，认为 FDA 已批准药物，就不能再认定药企对试验数据的正面解读是欺诈。

眼下，安进表示正和 FDA 沟通下一步方案，研发负责人杰伊・布拉德韦也只透露 “会在沟通中解答疑问”，没给出更多细节。行业里不少人都在盯着这事 —— 毕竟，一边是监管机构对数据完整性的严格把控，一边是药企对药物价值和患者需求的考量，这场博弈的走向，或许会给罕见病药物监管和研发带来新的思考。

参考来源： https://www.fiercepharma.com/pharma/amgen-resists-fda-request-pull-rare-disease-drug-tavneos-market-0

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