癌症研究和新疗法常常成为头条,但心血管疾病依然是全球死亡的主要原因,每年夺走近1800万条生命[1]。尽管在肿瘤学领域取得了显著进展,但心脏病创新治疗的发展仍然有限——每40秒就有一名美国人发生心脏病发作[2]。
生物技术公司比特鲁特生物(Bitterroot Bio)希望通过免疫学和心脏病学的最新研究来改变这一现状。最近,该总部位于帕洛阿尔托的公司从隐秘状态中浮出水面,成功获得了1.45亿美元的A轮融资,这是针对临床前心血管疾病(CVD)的生物技术公司有史以来最大的投资。这轮融资由ARCH Venture Partners和Deerfield Management主导,谷歌风险投资、科赫颠覆性技术等也参与其中。比特鲁特生物的使命是彻底改变心血管治疗,减轻全球心脏病的负担。
Longevity.Technology:心血管疾病仍然是一个重大的全球健康负担,每年造成的死亡人数几乎是癌症的两倍[1]。不过,在过去二十年里,这个领域的创新速度很慢,心脏病的标准治疗方法,比如降低LDL胆固醇和使用抗血小板药物,依然没有实质性突破。比特鲁特与Cyclarity和凯特治疗公司(Kate Therapeutics)等公司决定,是时候改变这种局面了。
在宣布比特鲁特生物成功从隐秘状态中浮出水面并筹集到1.45亿美元时,首席执行官Pavan Cheruvu博士指出,心血管领域迫切需要新颖和创新的治疗策略。
“心血管疾病是一个巨大的全球健康负担,迫切需要安全有效的治疗,”他说。“我们的团队很高兴能利用在免疫学和心脏病学方面的深厚专业知识,开发具有变革潜力的治疗方法,改善动脉粥样硬化及其他严重心血管疾病患者的预后[3]。”
Bitterroot Bio旨在通过借鉴肿瘤学和自身免疫疾病的研究成果来革新心血管治疗。公司的创始人尼古拉斯·利珀博士和欧文·韦斯曼博士认识到免疫疗法在针对炎症和免疫反应方面的潜力。
不要吃我/吃我的冒险
癌细胞通过蛋白质(如CD47)保护自己免受免疫系统的攻击,这些蛋白质告诉免疫细胞不要去吞噬它们。阻断“不要吃我”信号意味着免疫细胞感知到“吃我”信号,并开始进攻。阻断CD47的抗体正在进行临床试验。
Bitterroot的旗舰资产BRB-002专注于动脉粥样硬化,这是一种以动脉斑块积聚为特征的疾病。这种生物制剂靶向CD47,阻断其信号,旨在有效地消除斑块。值得注意的是,BRB-002不仅可以阻止斑块进展,还能溶解现有斑块。
与那些正在开发的针对癌症的CD47靶向药物不同,BRB-002不需要进入肿瘤;因为它专门靶向血管壁,所以需要的剂量较低,这与其经过纯化的配方结合起来,导致该药物对CD47靶点表现出强亲和力,但降低了与CD47靶向疗法相关的常见不良反应的可能性。
随着大量资金的到位,Bitterroot Bio 旨在推进 BRB-002 进入第一阶段临床试验,并计划在 2024 年进行首次人体试验,以评估该药物在动脉粥样硬化和其他心血管疾病患者中的安全性、耐药性和疗效。Bitterroot Bio 的方法有潜力重塑心血管疾病的治疗格局,但这并不是唯一希望改变心血管疾病治疗方式的生物技术公司。
其他值得关注的公司
Cyclarity 是一家位于加利福尼亚州著名的 巴克老龄化研究所 的先锋公司,专注于动脉粥样硬化。其平台使用定制设计的环糊精来捕获和去除细胞中的氧化胆固醇衍生物,有效清除动脉壁上的斑块,并将有毒泡沫细胞转化为健康的巨噬细胞。Cyclarity 的主要候选药物是一种专有的、无毒的环糊精,旨在高亲和力和特异性地靶向氧化胆固醇。
Eko 正在利用数字健康技术来提升心血管疾病的检测和管理能力。他们的人工智能驱动的听诊器和手持式心电图设备使医疗服务提供者能够更准确和高效地远程监测和诊断心脏疾病,从而改善患者的治疗结果并降低医疗成本。
Ventrix 正在探索一种新颖的心脏病发作治疗方法。他们开发了一种可注射的水凝胶,当注射到心脏病发作部位时,可以支撑受损心脏组织的再生,有望恢复心脏功能,帮助患者更好地康复。
Verve Therapeutics 与 Eli Lilly 开展了一项研究合作,专注于推进 Verve 的临床前阶段 in vivo 基因编辑项目,目标是脂蛋白(a) (Lp(a))。升高的 Lp(a) 是一个已确立且经过基因验证的独立动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD)、缺血性中风、血栓和主动脉狭窄的风险因素,Verve 希望其疗法能够降低 Lp(a) 水平并减少 ASCVD 事件。
Kate Therapeutics 正在开发针对肌肉和心脏疾病的下一代基因药物。通过采用新型的衣壳和载体技术平台,KateTx 的平台可以针对心肌,解决因缺乏特定有效输送手段而无法处理的基因定义和复杂心脏疾病。
Heartseed 是一家位于东京的生物技术公司,正在开发来源于诱导多能干细胞 (iPSC) 的心肌细胞用于心力衰竭。其主要资产 HS-001 是一种同种异体来源的高纯度 iPSC 心室心肌细胞球体。一旦移植,这些心肌细胞将与患者的心肌电耦合,通过再肌化和分泌促进血管生成的因子来改善心输出量。
剑桥大学 创建了一种新型 AI 算法,可以帮助个性化预防心血管疾病。该算法可以准确估计因胆固醇和血压水平的累积影响而导致的心脏病风险,以及降低这两者的益处——这为制定超个性化治疗决策提供了重要信息,包括最有效预防动脉粥样硬化性心血管事件的治疗时机、强度和持续时间。
[1] https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6277211/
[2] https://www.cdc.gov/heartdisease/facts.htm
[3] https://bit.ly/3Xugxih
[4] https://bit.ly/3NDfycf
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