生命不“罕”见，进博会展示血友病治疗新成果

（人民日报健康客户端记者 侯佳欣）“血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，临床中以出血为主要表现，其中关节出血最为常见。”11月8日，南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞做客中国健康知识传播激励计划和人民日报健康客户端共同举办的“进博观察”节目时表示，近年来，随着技术的不断发展，各类创新成果正逐步破解血友病患者诊断难、治疗繁、药物可及性低等痛点，为这一群体带来新的健康希望。

血友病作为遗传性出血性罕见病，患者需终身面对凝血功能障碍的挑战。孙竞介绍，此前，患者治疗存在三个困难：诊断难、依从性差、药品不可及。“过去，患者静脉注射一年下来差不多要180次，对生活影响极大，而且很多基层医院不备这类药，患者用药很不方便。”

欣喜的是，在第八届中国国际进口博览会上展示的创新成果，为解决这些痛点提供了有效方案。“2025年即将在中国上市的长效凝血因子，将注射频率从隔天一次降至每周1~2次，大幅减少患者治疗负担；非因子类药物则实现了皮下注射的重大突破。”孙竞介绍。

除了药品可及性，血友病治疗上也有很多变化。多年来，血友病中心正在逐步建设，遍布全国多个省区市。“这些中心除了保障药品供应，还要教会患者用药，通过康复评估、远程会诊等方式，让基层患者也享受到优质诊疗服务。”全国罕见病诊疗协作网办公室副主任李林康表示，搭建分级诊疗网络就是为了打通血友病诊疗的“最后一公里”。

“我连续几年参加进博会，每次都能看到企业带来的新成果，北京天竺综合保税区这两年通过临床急需通道引入的20多个药品，多是通过进博会平台宣传推广后落地的。”李林康说，进博会不仅加速了创新药品的审评审批，更推动了医保准入谈判，让高价罕见病药物逐步走进寻常患者家庭。

谈及未来发展，李林康强调，“政府部门的政策支持、医疗机构的诊疗提升、患者组织的参与和企业的社会责任，共同构成了罕见病诊疗进步的合力。我们希望通过立法完善保障体系，让所有罕见病患者都能及时用上必需药物。”孙竞则提醒患者，“医疗创新的速度越来越快，大家要主动关注新的治疗方案，积极拥抱这份健康希望。”

随着越来越多创新成果落地和医保政策的完善，罕见病全人群患者的健康权益将得到更充分的保障。正如李林康所说：“健康路上一个都不能少，这是我们的希望，也是全社会的共同追求。”