赛诺菲创新靶向纳米抗体可倍力®（注射用卡拉西珠单抗）在华获批，治疗免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜

11月5日， 赛诺菲宣布旗下创新药物 可倍力 ® （注射用卡拉西珠单抗，英文商品名： Cablivi® ）正式获得国家药品监督管理局（ NMPA ）批准，用于与血浆置换和免疫抑制疗法联合治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP，也称为免疫介导的血栓性血小板减少性紫癜（iTTP））的成人和12岁及以上体重至少40 kg的青少年患者。作为全球首个获批上市且唯一靶向治疗 iTTP 的纳米抗体药物 ，可倍力 ® 可实现更快速的疾病控制，减少相关死亡、恶化或重大血栓性事件，预防复发，为患者提供更为高效、安全的治疗选择 [1-2] 。

血栓性血小板减少性紫癜（TTP）是一种急性、可危及生命的血栓性微血管病，年发病率为2~6/百万[3]，是一种超级罕见的疾病，目前已被纳入我国《第二批罕见病目录》。iTTP是TTP最常见的临床类型，约占TTP总例数的95%[3]，临床主要表现为血小板减少引起的严重出血、微血管病性溶血性贫血（MAHA）和意识紊乱、头痛、失语等神经精神症状，部分患者还可能面临发热和肾脏损害[3]。多数患者发病急骤、病情危重，如不能及时治疗死亡率高[3]，对患者生命健康产生极大威胁。

赛诺菲大中华区总裁施旺表示：“得益于国家对临床急需罕见病治疗药物优先审评的支持，可倍力®在中国驶入审评‘快车道’，从递交申请到获批仅用时6个月。此次获批将为中国iTTP患者带来突破性治疗方案，并开启精准靶向纳米抗体治疗新时代。作为全球罕见病领域的先行者和领导者，赛诺菲见证并亲历中国罕见病事业二十多年来的长足发展，我们将持续践行‘追寻科学奇迹，焕发生命光彩’的使命，携手各方伙伴，满足中国患者迫切的健康之需。”

目前iTTP治疗中，治疗性血浆置换（TPE）和免疫抑制治疗（IST）为核心疗法。然而部分iTTP患者仍面临TPE和IST无效的困境，治疗后死亡率仍高达20%[4]，治疗有效的患者也有30%~50%左右会复发[5]，还有一些患者在停止血浆置换后，数周内疾病恶化[6]，或受到TPE相关并发症困扰[7]。

卡拉西珠单抗是靶向血管性血友病因子（vWF）的纳米抗体药物，通过阻断vWF与血小板的结合，从而抑制自发性血小板黏附，预防微血栓形成。相较于传统抗体，纳米抗体具有分子量小、稳定性及亲和力高、能够结合和阻断具有挑战性的靶点等优势[8]。作为全球首个获批的纳米抗体药物，卡拉西珠单抗独特的创新机制有助于减少iTTP死亡、恶化或重大血栓性事件的发生。

华中科技大学血液病学研究所所长、中华医学会血液学分会主任委员胡豫教授表示：“iTTP的患者急性期通常每天都要接受数小时的血浆置换治疗，即使经过大量血浆置换治疗后，仍有部分患者疗效欠佳或复发，对患者生命安全和生活质量造成极大影响。卡拉西珠单抗通过阻断vWF和血小板结合，抑制微血栓形成，靶向治疗iTTP，帮助实现快速的疾病控制，减少了患者急性期血浆置换的使用，并可缩短住院时间，从而减轻患者和社会的治疗负担和经济负担[2]，有望改变我国iTTP治疗的整体格局。”

此次的获批是基于II期TITAN研究[1]和III期HERCULES研究[2]，结果表明卡拉西珠单抗可直接、快速抑制微血管血栓形成，缩短血小板计数反应时间，通过降低iTTP恶化的风险以降低重大血栓性事件等相关并发症发作，减少疾病相关死亡，以及预防iTTP复发。*卡拉西珠单抗显著降低了导致微血栓形成的病理生理性血小板黏附以及iTTP导致的死亡和并发症发生，降低血浆置换和免疫抑制疗法无效的风险，改善患者预后，具有极高的临床价值。此外，卡拉西珠单抗可通过实现更快速的疾病控制，减少患者PE使用时间、ICU住院时间和总住院时间，极大降低治疗成本[2]。

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[1]Peyvandi F, et al.Caplacizumab for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura[J]. N Engl J Med 2016,374(6):511-522.

[2]Scully M, et al. Caplacizumab Treatment for Acquired Thrombotic Thrombocytopenic Purpura[J]. N Engl J Med. 2019;380(4):335-346.

[3]中华医学会血液学分会血栓与止血学组.血栓性血小板减少性紫癜诊断与治疗中国指南（2022年版）[J]. 中华血液学杂志, 2022,43(1): 7-12.

[4]Joly BS, et al. Thrombotic thrombocytopenic purpura[J].Blood.2017,129(21):2836-2846.

[5]Page E, et al. Thrombotic thrombocytopenic purpura: diagnostic criteria, clinical features, and long-term outcomes from 1995 through 2015[J].Blood Adv. 2017 Apr 6;1(10):590-600.

[6]Coppo P,et al. Br J Haematol.Prognostic value of inhibitory anti-ADAMTS13 antibodies in adult-acquired thrombotic thrombocytopenic purpura[J].2006;132(1):66-74.

[7]McMinn JR Jr, et al.Complications of plasma exchange in thrombotic thrombocytopenic purpura-hemolytic uremic syndrome: a study of 78 additional patients[J].Transfusion.2003;43(3):415-416.

[8]Bartunek J, et al. Novel antiplatelet agents: ALX-0081, a Nanobody directed towards von Willebrand factor. J Cardiovasc Transl Res. 2013;6(3):355-363.

*在接受血浆置换和免疫抑制治疗的背景下卡拉西珠单抗与安慰剂对照

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