重磅！国内首款儿童专属CAR-T疗法获批，90%患儿肿瘤缓解

11月7日，国家药品监督管理局再次批准第八款CAR-T细胞产品上市，这款精准生物自主研发的普基奥仑赛注射液（商品名：普利得凯）是国内首款专门针对儿童及青少年难治性或复发性B细胞急性淋巴细胞白血病的CAR-T细胞治疗药物。该产品的问世，填补了我国在儿童CAR-T治疗领域的空白，为那些标准治疗无效的儿童患者提供了新的希望。

什么是CAR-T细胞疗法

CAR-T细胞疗法是近年来有前途的癌症治疗突破之一，通过基因工程改造人体的免疫系统来对抗癌症。作为免疫系统的重要组成部分，T细胞在人体对抗疾病中发挥着多种关键作用，但是癌细胞与正常细胞相似，可以逃避T细胞的“抓捕”。而CAR-T细胞疗法就是重新帮助T细胞来识别并攻击癌细胞。

该技术在采集患者的T细胞后，将其送至实验室，通过基因改造之后使其表达嵌合抗原受体（CAR），该受体能引导T细胞精准识别癌细胞（及部分正常细胞）表面的特定抗原蛋白，同时增强T细胞杀伤癌细胞的能力。CAR-T细胞经过培养扩增达到一定数量后再回输给患者，进入体内后，这些CAR-T细胞便会清晰地识别出癌细胞与正常细胞的不同，随后便能精准的杀死癌细胞。

普基奥仑赛临床数据亮眼：九成患儿肿瘤显著缩小或消失

普基奥仑赛的关键Ⅱ期临床试验结果表现亮眼，相关数据已在2024年美国血液学会年会上公布。

截止2024年4月18日，研究共纳入64例受试者，结果显示客观缓解率（ORR）高达90.63%，意味着58名患者肿瘤显著缩小或完全消失。

其中50名患者达到完全缓解（CR），8名患者完全缓解伴血液不完全恢复。更令人鼓舞的是，达到完全缓解/伴不完全血细胞恢复的患者中，骨髓微小残留病变阴性率高达98.27%。除了高缓解率，普基奥仑赛在持久性和生存期方面的数据同样令人兴奋。临床试验显示，接受该疗法治疗的患者中位缓解持续时间（DOR）达到10.61个月，中位总生存期（OS）更达23.92个月。

这些数据表明，这款CAR-T疗法（普基奥仑赛）可为这些患者带来近乎翻倍的生存希望。

此前国内已上市的CAR-T产品主要针对成人适应症，儿童患者面临“无药可用”的困境。普基奥仑赛的获批，彻底改变了这一局面。