临床开发的硬骨头，如何啃下来？

自2015年重大监管改革以来，中国的生物技术生态系统经历了近10年的增长，名声大噪。

BioCentury此前发布的一篇文章，将这一过程描述为“创新之上的创新”（innovation on innovation）——快速迭代技术，甚至在第一代技术达到鼎盛时期之前，就创造了下一代技术。

最直观的结果是，无论对MNC还是Biotech，当下，中国的创新成果高价交易屡见不鲜，形式从BD、并购到NewCo，不一而足。

“从今年开始，整个中国出海授权是屡创新高的，尤其是在ADC药物领域。”Medidata副总裁、大中华区总经理李威回应说。在她看来，这种厚积薄发可以追溯至2015年药政改革。得益于《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》，药品注册积压问题被很大程度解决，同时创新活力被快速释放。

也正是在2015年，Medidata中国公司正式成立。由此，这家数智化驱动的临床试验解决方案提供商，开始了与本土创新同频共振的十年。

而十年之后，产业的面貌还在持续演进。9月，国家药监局发布《关于优化创新药临床试验审评审批有关事项的公告》，明确提出对符合要求的创新药临床试验申请设立“30日审评审批通道”，这是在2019年实施的“60日默示许可”制度基础上的再优化。

这些变化该如何把握？同写意尝试借助一个亲历者的视角进行梳理。

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临床开发的拐点

众所周知，新药开发周期长、成本高，投入大，其中又以临床阶段的工作最为繁重。以“刀耕火种”类比传统临床开发并不为过。

例如，在数据采集环节，医生需手动记录患者的各种反应指标信息，随后由SMO（临床研究组织）派遣CRC（临床协调员），将这些数据逐一抄写并录入EDC（电子数据捕获系统）。

在患者招募上，通常该项工作主要依赖于医疗机构的推荐、宣传，招募范围有限且筛选流程繁琐，因招募不到足够受试者而遭延迟或终止的临床试验，并不罕见。

公开数据显示，将一种新药推向市场的平均成本高达23亿美元，其中临床开发占80%。与之对比，新药的实际市场独占期平均仅约9.8年，企业需要尽快收回投资。这种差距，凸显了生物医药企业的生存困境。

麦肯锡今年发布的一篇文章提到，临床开发正在面临精准医疗的兴起和更具竞争性的开发环境所带来的压力。

伴随着精准医疗的发展，RCT（随机临床试验）通常不仅必须证明治疗的一般有效性，还必须证明其是否会对患者群体的特定部分产生益处。这部分越小，招募足够患者参加试验就越困难。此外，被认为具有临床意义的治疗效果的标准也在不断提高，以满足监管机构和支付方设定的标准以及竞争压力。

传统局限、新近压力，都呼唤临床试验领域的革新。备受瞩目的AI，无疑被寄予了最多的厚望。不过需要承认的是，整体上AI对临床开发的赋能，还不及对临床前场景的助力。

临床前场景的AI应用本质是算法驱动的科学革命，通过突破传统生物学研究的计算瓶颈重构研发范式。过去三十年，CADD（计算机辅助药物设计）通过标准化方法论与工业化实践，为AIDD（AI驱动药物发现）构建了技术底座与行业认知框架，推动后者实现从实验室到产业化的跨越式发展。

转到临床场景中，AI应用的核心更接近于工程问题，需要协调多方利益、重构全局体系。缺乏如CADD般的“历史沿袭”是其技术成熟度曲线滞后的原因之一，而来自数据、监管等多方面的因素，也制约着AI在临床开发中的渗透率。

李威解释说：“中国对医院的数据是有非常严格的管理的，数据是不允许直接出院的。在整个临床试验的执行过程当中，我们可能需要部署非常多的人力物力来做整个数据从医院到EDC平台的重新录入。”

但这并不表示没有机会，问题在于怎么做。李威认为，通过打造临床试验与医院之间的可信数据空间，可以做到数据更高效地连通，从而高效赋能新药的临床开发。

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当AI无处不在

在技术迭代的催化下，一些声音认为“时候到了”。

麦肯锡报告预计，仅就生成式AI赋能整个制药行业的情况而言，该领域能创造出600亿到1100亿美元的经济价值。而有华尔街“女股神”之称的Cathie Wood，也在最新的展望里表示，“医疗保健将成为AI应用最深远的领域之一”。

Medidata也已经布局许久，而2025年Medidata NEXT中国年会上，AI的概念得到进一步强化。

“我们已积累超10年的AI与机器学习经验。”Medidata首席战略官Lisa Moneymaker透露，公司拥有庞大的博士科学家和数据科学家团队，他们基于Medidata 26年的经验积累及700亿数据点采集，持续推动AI创新，进而实现基于AI的试验解决方案创新。

对于Medidata，“AI无处不在”战略意味着将AI全面融入平台，支持试验的整个生命周期，从最初设计及规划试验，到执行，再到试验完成，以及临床试验结束后的全流程。

在最前端，李威表示，其业务核心是“能够在最短的时间内知道这个药到底是好是坏，是否有效安全，是不是可以更快地上市”。

“因为我们说一个药品的好坏，不是因为我们数据、试验执行得多漂亮。在这一块，Medidata能做的是，我们会用我们所有的全球落地经验和更前沿的技术，帮助客户更好地筛选出高质量的药品，更快地执行临床试验，把好药尽快推向市场，同时尽早识别药物的潜在问题，帮助企业真真正正地避免过多的沉没成本。”李威解释说。

而产品进入临床开发后，整个运营过程中，痛点也会纷至沓来：招募速度不如预期，或者没有办法很好地执行方案，等等。

在李威看来，试验设计至关重要，因为很多时候我们的患者招募速度，是受限于试验方案的复杂程度和设计的完善程度的。为此，Medidata特别强调AI应用带来的试验方案优化。

一个代表性案例是Medidata与Cogstate的合作。

2月，双方宣布携手重塑CNS疾病领域的临床试验与结局评估，覆盖神经退行性疾病、精神疾病、运动障碍以及罕见神经发育障碍等多项适应症。

数据显示，CNS治疗市场的规模将在2025年增长25%；今后十年，预计CNS治疗的研究将成为市场增长率第二的治疗领域。挑战在于，CNS研究设计相对复杂，其临床终点可能都取自患者自报的数据或是临床医生的评估数据。

Moneymaker希望，借助与Cogstate的合作探索，Medidata能充分验证AI平台在CNS等创新市场的能力。

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下一个十年

在波澜壮阔的转型和崛起之旅中，中国的创新药产业也迎来了诸多丰硕成果。

自2020年首个国产PD-1抑制剂获得FDA批准上市以来，国产ADC、双抗、CAR-T疗法、GLP-1减肥药等领域，都呈现出喜人的变化，中国药企的授权出海交易金额屡创新高。

“这些闪亮的成绩背后，其实都有Medidata的身影。”李威说，Medidata中国的目标是，不断以“数智之力”，为中国药企新药上市和国际合作保驾护航。

截至2025年7月底，Medidata在中国已与近550家申办方和80多家国际、国内CRO达成合作，累计支持近3000个临床试验，约45万名患者参与其中。

李威形容，2015年是Medidata有幸见证中国临床试验行业整个监管变革和数字转型的起点，在这十年间，全球由中国申办方发起的临床试验比例已经从3%跃升到2024年的30%，中国已成为全球第二大临床试验市场。

而时至今日，新质生产力成为中国经济发展的国家级战略，新药研发作为医药产业新质生产力最核心的载体和突破方向。

“接下来的10年、20年，我们坚信，中国医药行业将迎来以新质生产力为核心的蓬勃发展，撬动从全球追随到全球引领的战略提升。这不仅预示着中国市场规模的量变，更是技术范式、产业形态和国际地位的质变。”李威说。

Medidata对继续深度参与中国医药发展战略饶有兴致。

不久前，北京大兴国际机场临空经济区（大兴）管理委员会与Medidata签署合作谅解备忘录，双方将建立常态化合作与资源共享的机制，共同围绕国际数据口岸建设、生物医药数据跨境合规流动、生命科学产业生态共建等多领域展开深度合作。

据悉，临空区大兴片区立足国家数字经济战略布局，构建起“两中心一平台”数据跨境合规服务体系，并形成了AI、征信查询等多个行业全国首例数据合规出境案例。

回到产业端，Moneymaker观察到“AI+”的风口正在到来。

“在5到7年之前，很多药企、试验人员、监管方等对试验中使用AI解决方案是有犹豫的，但现在，随着技术的蓬勃发展，所有人都在逐步接纳AI。”Moneymaker回顾说，“尤其是在2022年、2023年之后，我们看到业界对AI的使用意愿有了很大的转变。”

相较于设计单独的AI解决方案，Medidata选择把AI技术全面融入客户已在使用的统一平台。Moneymaker总结，Medidata正推动AI全面融入Medidata Platform, 从患者体验、数据体验、试验体验三大维度，驱动临床试验新范式，未来期待与更多合作方一同见证以AI赋能临床试验管理。

参考资料：

创新至上：从横跨东西的制药交易，看中国Biotech崛起

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