行业资讯｜全球首款外泌体细胞疗法或将诞生，开启医学新纪元

在医学的浩瀚宇宙中，每一次突破都如同璀璨星辰照亮人类对抗疾病的漫漫长路。2025年6月17日，一则来自医学前沿的重磅消息如惊雷般炸响，瞬间吸引了全球医疗界的目光——Capricor Therapeutics公司宣布，其用于生产基于细胞外泌体的Deramiocel（CAP - 1002）产品工厂的许可前检查，已由美国食品药品监督管理局（FDA）圆满完成。按照审评流程，FDA将于2025年8月作出最终审批决定。若顺利获批，Deramiocel将成为全球首款用于治疗DMD（杜氏肌营养不良症）的外泌体细胞疗法，这无疑是人类医学史上的一座重要里程碑。

Capricor Therapeutics是一家专注于开发用于治疗罕见疾病的高度变革性细胞和外泌体疗法的生物技术公司，一直致力于在医学的未知领域探索前行。此前，Capricor Therapeutics宣布了在研细胞疗法Deramiocel治疗DMD进行中临床研究（HOPE - 2）开放标签研究阶段的长期阳性数据：3年研究发现延缓52%疾病进展。这一数据犹如黑暗中的明灯，让无数患者和家属看到了生的希望。

杜氏肌营养不良症：

一种摧毁心肌的罕见病

杜氏肌营养不良症（Duchenne Muscular Dystrophy，简称DMD），这个听起来陌生又冰冷的疾病名称，却如同一把无情的利刃，无情地切割着患者及其家庭的幸福。它是一种由基因突变引发的遗传性肌肉退行性疾病，就像一个隐匿在黑暗中的恶魔，悄无声息地侵蚀着患者的身体。

DMD的典型特征令人触目惊心：肌肉无力和逐渐萎缩，肢体、躯干和心脏肌肉无一幸免。患者通常在早期就出现行走困难，每一步都仿佛用尽全身力气。随着病程的推进，肌肉功能的丧失如同决堤的洪水，逐渐蔓延到日常生活的每一个环节。简单的吃饭、穿衣、上厕所，这些对常人来说轻而易举的事情，对于DMD患者而言却难如登天。更可怕的是，大约70%的DMD患者最终会出现心脏病变，心肌病（DMD相关心肌病）就像一颗定时炸弹，成为致死的主要原因之一。无数家庭在疾病的阴影下苦苦挣扎，渴望着医学的突破能带来一丝曙光。

外泌体如何干预如杜氏

肌营养不良症等疾病？

Deramiocel（CAP - 1002）是一种细胞外泌体疗法，它的神奇之处在于利用同种异体心球衍生细胞（Cardiosphere - derived Cells, CDCs）通过分泌细胞外囊泡（Extracellular Vesicles, EVs），也就是我们常说的外泌体来发挥作用。

临床研究显示，这些细胞及其EVs在干预杜氏肌营养不良症等疾病时，就像一群训练有素的战士，能够有效发挥免疫调节和抗纤维化作用，保护心脏和骨骼肌的功能。Deramiocel的主要工作机制更是令人惊叹。CDCs细胞分泌的EVs如同精准制导的导弹，靶向巨噬细胞，并改变其表达谱，使其从促炎状态转变为愈合状态。这一转变就像给身体内部的环境进行了一次大扫除，清除了炎症这个“垃圾”，让身体能够更好地修复和再生，从而发挥DMD的治疗效果。

小小外泌体，蕴含大能量

外泌体，这个直径在30 - 150nm的微小细胞外囊泡，却蕴含着巨大的能量。它就像一个神秘的信使，具有穿透血脑屏障的能力，能够在人体这个复杂的“城市”中自由穿梭，将重要的信息传递给各个角落。而且，它还拥有体积小、不易被自身免疫攻击、可在体内长期循环、对人体的毒性低等优势，简直就是医学界的“超级英雄”。

自2007年，Valadi等人首次发现外泌体包含RNA和microRNA，并且携带的RNA具有一定的生物学活性以来，外泌体携带的蛋白质、脂质和RNA在细胞间信息交换和遗传物质转移中的重要作用日益成为疾病发生和干预等领域的研究热点。科学家们就像一群执着的寻宝者，不断挖掘外泌体的潜力，希望它能为更多疾病的治疗带来新的突破。

产业化飞跃：开启医学新篇章

此次Capricor Therapeutics公司用于生产基于细胞外泌体的Deramiocel（CAP - 1002）产品工厂的许可前检查的顺利完成，标志着基于外泌体的细胞疗法实现了从研究阶段向产业化转化的重要跃升。这就像是一座桥梁，连接了实验室的理论研究和临床的实际应用，让更多的患者能够受益于这一伟大的医学成果。

随着外泌体研究的深入，我们有理由相信，未来它有望为更多难治性疾病带来全新希望。或许在不久的将来，那些曾经被认为无法治愈的疾病，都将在外泌体的神奇力量下迎刃而解。医学的进步从来都不是一蹴而就的，但每一次的突破都让我们离健康和幸福更近一步。让我们共同期待2025年8月FDA的最终审批决定，期待Deramiocel能够顺利获批，为全球DMD患者带来新的生机和希望，开启医学的新篇章！