上海
撰文丨王聪
编辑丨王多鱼
排版丨水成文
2025 年 6 月 17 日，国际制药巨头礼来公司（Eli Lilly）宣布，将以最高13 亿美元的价格收购上市公司Verve Therapeutics。此次交易旨在通过 Verve 公司的基因编辑疗法来增强礼来的心血管疾病治疗产品线。
不久前，Verve 公布了碱基编辑疗法VERVE-102的 Ib 期临床试验的积极数据，该疗法通过脂质纳米颗粒（LNP）递送碱基编辑器（Base Editor）以永久关闭肝脏中PCSK9基因的表达，从而降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平，以实现对包括杂合子家族性高胆固醇血症 （HeFH） 在内的心血管疾病的预防和治疗。
结果显示，在 14 名 杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）和/或早发冠状动脉疾病患者中，单次输注 导致血浆 PCSK9 蛋白水平和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）呈剂量依赖性降低，其中，0.6 毫克/千克体重剂量组的 4 名参与者平均血浆 LDL-C 降低了 53%，最大降幅达 69%。
Verve 公司由著名心脏病专家Sekar Kathiresan等人于 2019 年创立，于 2021 年 6 月 1 日在纳斯达克上市，该公司 致力于通过碱基编辑技术开发心血管疾病的预防和治疗方法，实现一次注射，永久预防心脏病。
去年，Verve 公司公布了其 VERVE-101 疗法在杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者中的 Ib 期临床数据，其中一位患者在治疗后出现了严重不良事件——3 级血清丙氨酸氨基转移酶（ALT）暂时升高和 3 级血小板减少症。Verve 公司暂停了该临床试验，将重点转向了 VERVE-102。
礼来公司副总裁 Ruth Gimeno 在声明中表示，VERVE-102 有可能成为首个适用于广大患者群体的体内基因编辑疗法，并有可能将心血管疾病的治疗模式从长期护理转变为一次性治疗。
Verve 公司表示，预计将在今年下半年为 VERVE-102 的二期临床试验中的首位患者进行给药。此外，在今年下半年，Verve 还计划对其第二个降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的临床项目 VERVE-201 提供项目进展更新。
Verve 公司创始人兼首席执行官 Sekar Kathiresan 博士表示，Verve 创立时就有一个明确的使命——将心血管疾病的治疗从慢性护理转变为单剂治愈。短短七年时间，团队已推进了三款体内基因编辑产品，其中两款目前正处于临床试验阶段，如今，我们将与理想的合作伙伴礼来公司携手，共同推进药物研发进程。礼来公司与我们有着共同的愿景，我们相信其全球性的研究、临床、监管和商业能力将有助于加快我们药物的研发。
他还表示，衷心感谢整个 Verve 团队的专业知识、创造力和坚韧精神。感激那些为我们的临床试验迄今取得的成功做出贡献的研究人员和患者。接下来，在礼来公司的领导下，我们期待开启心血管护理的新篇章——一种单一疗法就能终身降低心血管风险因素，从而改善数百万心血管疾病患者的健康状况。
据悉，礼来公司已同意向 Verve 支付 10 亿美元的预付款，即每股 10.50 美元，外加最高 3 亿美元的潜在不可交易的或有价值权（CVR），当 VERVE-102 在美国针对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的 3 期临床试验中首次给患者用药，或者在 CVR 结束或终止后的第十年之前，CVR 持有人将获得此部分付款。
Verve 公司目前正在推进一系列单剂体内基因编辑项目，旨在安全地抑制肝脏中导致动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）的风险基因，首批项目靶向 PCSK9、ANGPTL3 和 LPA 基因，这些基因已通过人类遗传学和人类药理学验证为降低血脂水平的有效靶点。
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