北京
病史描述
患儿男性，2017年4月（2岁6月）出现反复呕吐，于当地医院对症治疗后症状未见明显缓解，1个月体重下降4.5kg。2017年6月患儿出现左下肢活动欠灵活，逐渐加重，行走不稳。头颅MRI检查发现鞍区占位，遂行开颅肿瘤切除手术，术后病理：毛细胞粘液样星形细胞瘤，WHO2级。
化疗过程
2017年8月患儿于我科就诊，行头部MRI检查示：鞍上、桥前池、左鞍旁及三脑室内可见不均匀强化影，大小约36*40*43mm（图1）。因年龄小，不能配合视力视野检查，行视觉诱发电位示：左侧VEP异常（P100波潜伏期延长）；右侧VEP正常范围。
图1：2017年6月化疗前MRI：鞍上、桥前池、左鞍旁及三脑室内可见不均匀强化影，大小约36*40*43mm。
2017年8月起于我科行改良CV方案化疗，2018年10月结束治疗，共14个月。治疗后复查头部MRI（图2）示鞍区病灶较前明显缩小。
图2：2018年11月化疗结束时MRI：鞍区病灶较前明显缩小。
化疗结束后定期复查MRI，鞍区残余病灶持续缩小，2023年7月（化疗结束4年10个月）复查头MRI示肿瘤接近完全消失（图3）。眼科检查裸眼视力：右眼1.0，左眼0.2。
图3：2023年7月（化疗结束4年10个月）头MRI：肿瘤接近完全消失
后续患儿视力进一步改善，2024年8月（化疗结束5年10月）复查头部MRI未见肿瘤进展（图4），视力检查：右眼1.0，左眼0.25。患儿生长发育状况良好，目前可正常上学。
图4:2024年8月（化疗结束5年10月）复查头部MRI：未见肿瘤进展
专家点评
视路胶质瘤位于视神经传导通路，与视神经及视束关系紧密，部分肿瘤累及下丘脑，手术难以全切，术后易出现视力下降甚至失明，极大影响患儿生活质量。对于视路胶质瘤，放疗可能引起严重的迟发性损伤，如认知功能损伤、内分泌紊乱、脑血管事件、第二肿瘤等。化疗可有效控制肿瘤进展，保留并改善患儿视力，提高生活质量，是此类患儿的主要治疗手段。
卡铂联合长春新碱方案，即传统的CV方案，虽然对儿童视路胶质瘤具有一定的疗效，但是起效较慢，不利于患者视觉功能损害的恢复。贝伐珠单抗在一定程度上可以诱导肿瘤迅速缩小，但是停药后几乎所有肿瘤会再次进展。针对BRAF通路的靶向治疗，有效率约为40%，但是有一半以上肿瘤在停药后6个月内进展。我科经前期研究，对传统CV方案进行优化改良，可将传统CV方案的缓解率从50%提高到约80%，疾病控制率接近100%。
在视路胶质瘤的治疗中，患儿视力的保护与改善是必须关注的问题。改良CV方案可以缩短化疗起效时间，减轻肿瘤负荷，挽救患儿视力，部分患儿治疗后视力有明显改善。如本例患儿，通过改良CV方案治疗肿瘤长期控制，视力得到保护，可正常生活并拥有较高的生活质量。同时在治疗的过程中，我们将科学评估患儿视力变化，关注化疗效果、起效时间与视觉功能变化的相关性。上述改良CV方案对儿童视路胶质瘤视力保护的临床研究正在开展中。如有入组意向，可点击下方链接了解详情：
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撰稿：薛凤君
审校：赵赤，张俊平
排版：张雅琪
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