'海创药业HP515片用于治疗代谢性脂肪性肝炎（MASH）的临床试验申请获得美国...

近日，海创药业（688302.SH）收到美国食品药品监督管理局（以下简称“FDA”）的临床研究继续进行通知书（Study May Proceed Notification），公司自主研发的HP515片用于治疗代谢性脂肪性肝炎（MASH）的临床试验申请正式获得FDA批准。此前，HP515片中国同适应症的临床试验申请已于2024年8月获国家药品监督管理局批准。

HP515

HP515是公司自主研发的一种口服高选择性THR-β（甲状腺激素受体β亚型）激动剂，HP515能直接作用于THR-β激活下游基因转录，通过增强肝细胞脂质代谢活性、提高肝脏脂肪代谢、降低脂毒性达到对代谢性脂肪性肝炎的改善效果，拟用于治疗代谢性脂肪性肝炎（MASH）。

代谢性脂肪肝炎（MASH），既往又称非酒精性脂肪性肝炎（NASH），是代谢性脂肪性肝病的较严重亚型，是一种潜在的进展性肝病，患者肝脏肿大，肝脏脂肪变性，炎症反应增加，肝纤维化增加，进一步可发展为肝硬化、肝细胞癌及死亡【1】。非酒精性脂肪性肝病，是全球最常见的慢性肝病，普通成人患病率在6.3%-45%，其中10%-30%为NASH。全球范围内NASH的患病率为3%-5%【2】，死亡率25.56%。患病率变化与肥胖症、2型糖尿病、代谢综合征流行趋势相平行，预计到2030年，美国NASH患者数量将达到2,700万【3】。

经查询，截至目前，国内无同类靶点产品获批上市。国际上仅THR-β激动剂类药物MGL-3196（Resmetirom）于2024年3月获FDA批准用于治疗伴肝脏纤维化的NASH，证明了该靶点的有效性和安全性。

临床前研究结果显示，HP515是一种具有高选择性的THR-β激动剂，药物在肝脏分布高，安全性好，并在消退MASH和改善肝纤维化方面具有显著效果。根据HP515临床前研究结果，可以预期HP515是治疗MASH的有效药物，具有重要的临床价值。

【参考文献】

【1】Zobair M. Younossi. Non-alcoholic fatty liver disease – A global public health perspective [J]. Journal of Hepatology, 2019 vol.70:531–544.

【2】YOUNOSSI ZM, KOEING AB, ABDELATIF D, et al. Global epidemiology of nonalcoholic fatty liver disease-meta-analytic assessment of prevalence, incidence, and outcomes [J]. Hepatology, 2016, 64(1):83-84.

【3】药融咨询《NASH治疗领域市场和研发格局分析报告》

关于海创药业

海创药业 (688302.SH)是一家专注于癌症和代谢性疾病的全球化创新药物企业，以“创良药·济天下”为使命，以为患者提供有效、安全、可负担的药物为重点，致力于研发和生产满足重大临床需求、具有全球权益的创新药物。

公司拥有“PROTAC 靶向蛋白降解技术平台、氘代药物研发平台、靶向药物发现与验证平台及转化医学技术平台”4大核心技术平台，入选2项国家“重大新药创制”科技重大专项和多个省市级科研项目，拥有9项在研产品。公司管理团队具有丰富药物研究、开发经验，核心成员多来自世界500强知名药企。

公司现有产品管线中，AR抑制剂氘恩扎鲁胺（HC-1119）中国Ⅲ期临床试验已达到主要研究终点，临床Ⅲ期数据入选2023年6月美国临床肿瘤学会（ASCO）年会，氘恩扎鲁胺HC-1119-04注册研究信息纳入2023版CSCO前列腺癌诊疗指南，氘恩扎鲁胺软胶囊新药上市申请于2023年11月获NMPA受理；URAT1抑制剂HP501单药用于治疗高尿酸血症/痛风已完成多项临床Ⅰ/Ⅱ期试验，正在积极推进Ⅱ/Ⅲ期临床试验，HP501用于治疗痛风相关的高尿酸血症的临床Ⅱ期试验于2023年12月获美国FDA批准；HP501中国联合用药(联合黄嘌呤氧化酶抑制剂非布司他)的IND申请，已于2024年4月获中国NMPA批准；HP518是中国首款进入临床阶段的口服AR PROTAC在研药物，已完成在澳大利亚用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的Ⅰ期临床试验，澳大利亚临床研究结果入选2024年1月美国临床肿瘤学会泌尿生殖系统肿瘤研讨会（ASCO-GU），并入选2024年美国ASCO年会。此外，HP518同适应症临床试验申请已于2023年1月获美国FDA批准，中国Ⅰ/Ⅱ期临床试验申请于2023年11月获中国NMPA批准，并于2023年12月完成首例受试者给药。2024年6月，HP518用于AR阳性三阴乳腺癌获美国FDA授予快速通道认定。用于治疗血液系统恶性肿瘤的HP537片中国临床试验申请于2024年2月获NMPA批准，同适应症临床I/II期试验申请于2024年7月获美国FDA批准。用于治疗骨髓纤维化的HP560片中国临床试验申请于2024年7月获NMPA批准。用于治疗非酒精性脂肪性肝炎的HP515片中国临床试验申请于2024年8月获NMPA批准，HP515用于治疗代谢性脂肪性肝炎的临床试验申请于2024年9月获得美国FDA批准。

(海创药业-U)